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AAV8-mediated Sirt1 gene transfer to the liver prevents high carbohydrate diet-induced nonalcoholic fatty liver disease.

artículo científico publicado en 2014

Biochemical, histological and functional correction of mucopolysaccharidosis type IIIB by intra-cerebrospinal fluid gene therapy

artículo científico publicado en 2014

CNS-directed gene therapy for the treatment of neurologic and somatic mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome)

artículo científico publicado en 2016

Disease correction by AAV-mediated gene therapy in a new mouse model of mucopolysaccharidosis type IIID.

artículo científico publicado en 2017

FGF21 gene therapy as treatment for obesity and insulin resistance

article

In vivo adeno-associated viral vector-mediated genetic engineering of white and brown adipose tissue in adult mice

artículo científico publicado en 2013

Insulin-like growth factor I (IGF-I)-induced chronic gliosis and retinal stress lead to neurodegeneration in a mouse model of retinopathy

artículo científico publicado en 2013

Long-Term Retinal PEDF Overexpression Prevents Neovascularization in a Murine Adult Model of Retinopathy

artículo científico publicado el 20 de julio de 2012

Progressive neurologic and somatic disease in a novel mouse model of human mucopolysaccharidosis type IIIC.

artículo científico publicado en 2016

Treatment of skeletal and non-skeletal alterations of Mucopolysaccharidosis type IVA by AAV-mediated gene therapy

artículo científico publicado en 2021

Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy

artículo científico publicado en 2013