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242 Breakpoints in the 200-kb deletion-prone P20 region of the DMD gene are widely spread ⬇️

artículo científico publicado el 1 de julio de 1991

A highly functional mini-dystrophin/GFP fusion gene for cell and gene therapy studies of Duchenne muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2006

Age-dependent dystrophin loss and genetic reconstitution establish a molecular link between dystrophin and heart performance during aging.

artículo científico publicado en 2011

An Epitope Structure for the C-Terminal Domain of Dystrophin and Utrophin ⬇️

artículo científico publicado el 4 de agosto de 1998

Cell-lineage regulated myogenesis for dystrophin replacement: a novel therapeutic approach for treatment of muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2008

Contractile properties of diaphragm muscle segments from old mdx and old transgenic mdx mice ⬇️

artículo científico publicado el 1 de junio de 1997

Development of Novel Micro-dystrophins with Enhanced Functionality

artículo científico publicado en 2019

Duchenne Muscular Dystrophy Models Show Their Age ⬇️

artículo científico publicado el 23 de diciembre de 2010

Dystrophin delivery to muscles of mdx mice using lentiviral vectors leads to myogenic progenitor targeting and stable gene expression.

artículo científico publicado en 2009

Dystrophins carrying spectrin-like repeats 16 and 17 anchor nNOS to the sarcolemma and enhance exercise performance in a mouse model of muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2009

Engineered DNA plasmid reduces immunity to dystrophin while improving muscle force in a model of gene therapy of Duchenne dystrophy

article published in the Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America

Engraftment potential of dermal fibroblasts following in vivo myogenic conversion in immunocompetent dystrophic skeletal muscle

artículo científico publicado en 2014

Expression of full-length and truncated dystrophin mini-genes in transgenic mdx mice ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1995

Expression of recombinant dystrophin and its localization to the cell membrane ⬇️

artículo científico publicado el 24 de enero de 1991

Expression of the dystrophin isoform Dp116 preserves functional muscle mass and extends lifespan without preventing dystrophy in severely dystrophic mice

artículo científico publicado en 2011

Extracorporeal delivery of rAAV with metabolic exchange and oxygenation

artículo científico publicado en 2013

Follistatin-mediated skeletal muscle hypertrophy is regulated by Smad3 and mTOR independently of myostatin ⬇️

artículo científico publicado el 18 de junio de 2012

Functional deficits in nNOSmu-deficient skeletal muscle: myopathy in nNOS knockout mice

artículo científico publicado en 2008

Gene Replacement Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy Using Adeno-Associated Viral Vectors ⬇️

artículo científico publicado el 1 de junio de 2012

Gene therapy of mdx mice with large truncated dystrophins generated by recombination using rAAV6.

artículo científico publicado en 2010

Heparin-binding correlates with increased efficiency of AAV1- and AAV6-mediated transduction of striated muscle, but negatively impacts CNS transduction ⬇️

artículo científico publicado el 2 de agosto de 2012

Immune Responses to rAAV6: The Influence of Canine Parvovirus Vaccination and Neonatal Administration of Viral Vector

artículo científico publicado en 2011

Immunity and AAV-Mediated Gene Therapy for Muscular Dystrophies in Large Animal Models and Human Trials ⬇️

artículo científico publicado el 26 de septiembre de 2011

Improved adenoviral vectors for gene therapy of Duchenne muscular dystrophy ⬇️

artículo científico publicado el 1 de julio de 1997

Is the carboxyl-terminus of dystrophin required for membrane association? A novel, severe case of duchenne muscular dystrophy ⬇️

artículo científico publicado el 1 de octubre de 1991

Localization of Dlg at the mammalian neuromuscular junction ⬇️

artículo científico publicado el 22 de junio de 1998

Micro-utrophin Improves Cardiac and Skeletal Muscle Function of Severely Affected D2/ Mice

artículo científico publicado en 2018

Microutrophin expression in dystrophic mice displays myofiber type differences in therapeutic effects

artículo científico publicado en 2020

Monitoring disease activity noninvasively in the model of Duchenne muscular dystrophy

article published in the Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America

Muscle structure influences utrophin expression in mdx mice.

artículo científico publicado en 2014

Non-invasive tracking of disease progression in young dystrophic muscles using multi-parametric MRI at 14T

artículo científico publicado en 2018

Onset of experimental severe cardiac fibrosis is mediated by overexpression of Angiotensin-converting enzyme 2.

artículo científico publicado en 2009

Phosphorylation within the cysteine-rich region of dystrophin enhances its association with β-dystroglycan and identifies a potential novel therapeutic target for skeletal muscle wasting

artículo científico publicado en 2014

Production and Characterization of Improved Adenovirus Vectors with the E1, E2b, and E3 Genes Deleted ⬇️

artículo científico publicado el 1 de febrero de 1998

Progress and prospects of gene therapy clinical trials for the muscular dystrophies.

artículo científico publicado en 2015

Prosurvival Factors Improve Functional Engraftment of Myogenically Converted Dermal Cells into Dystrophic Skeletal Muscle.

artículo científico publicado en 2016

Stabilization of the cardiac sarcolemma by sarcospan rescues DMD-associated cardiomyopathy

artículo científico publicado en 2019

Surrogate gene therapy for muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2019

Syntrophin binds directly to multiple spectrin-like repeats in dystrophin and mediates binding of nNOS to repeats 16-17

artículo científico publicado en 2018

Systemic delivery of genes to striated muscles using adeno-associated viral vectors.

artículo científico publicado en 2004

Systemic microdystrophin gene delivery improves skeletal muscle structure and function in old dystrophic mdx mice.

scientific article published on 04 March 2008

Translation of Cardiac Myosin Activation with 2-deoxy-ATP to Treat Heart Failure via an Experimental Ribonucleotide Reductase-Based Gene Therapy

artículo científico publicado en 2016

Transplantation of myoblasts from a transgenic mouse overexpressing dystrophin produced only a relatively small increase of dystrophin-positive membrane ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 1998

Truncated dystrophins can influence neuromuscular synapse structure.

artículo científico publicado en 2009

rAAV6-microdystrophin preserves muscle function and extends lifespan in severely dystrophic mice.

artículo científico publicado en 2006

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