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A fusion peptide directs enhanced systemic dystrophin exon skipping and functional restoration in dystrophin-deficient mdx mice

scientific article published on 01 February 2019

A fusion peptide directs enhanced systemic dystrophin exon skipping and functional restoration in dystrophin-deficient mdx mice.

artículo científico publicado en 2009

A gamma34.5 mutant of herpes simplex 1 causes severe inflammation in the brain.

artículo científico publicado en 1998

A monoclonal antibody to the interleukin-2 receptor enhances the survival of neural allografts: a time-course study

artículo científico publicado el 1 de julio de 1992

Advances in oligonucleotide drug delivery

artículo científico publicado en 2020

Allele-specific silencing of a pathogenic mutant acetylcholine receptor subunit by RNA interference

artículo científico publicado en 2003

Allele-specific silencing of mutant Ataxin-7 in SCA7 patient-derived fibroblasts

artículo científico publicado en 2014

Alpha-synuclein induces the unfolded protein response in Parkinson's disease SNCA triplication iPSC-derived neurons

artículo científico publicado en 2017

Alpha-synuclein release by neurons activates the inflammatory response in a microglial cell line.

artículo científico publicado en 2011

An overview of the clinical application of antisense oligonucleotides for RNA-targeting therapies

artículo científico

Antisense oligonucleotides: the next frontier for treatment of neurological disorders

artículo científico publicado en 2017

Antisense pre-treatment increases gene therapy efficacy in dystrophic muscles.

artículo científico publicado en 2016

Application of CRISPR-Cas9-Mediated Genome Editing for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1

scientific article published on 14 October 2020

Artificial mirtron-mediated gene knockdown: functional DMPK silencing in mammalian cells

artículo científico publicado en 2012

Assessment of RT-qPCR normalization strategies for accurate quantification of extracellular microRNAs in murine serum

artículo científico publicado en 2014

Autologous Peripheral Blood Mononuclear Cells as Treatment in Refractory Acute Respiratory Distress Syndrome.

artículo científico publicado en 2015

BRD3 and BRD4 BET Bromodomain Proteins Differentially Regulate Skeletal Myogenesis.

artículo científico publicado en 2017

Bi-specific splice-switching PMO oligonucleotides conjugated via a single peptide active in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2014

Biomarker Potential of Extracellular miRNAs in Duchenne Muscular Dystrophy.

artículo científico publicado en 2017

C9orf72 and RAB7L1 regulate vesicle trafficking in amyotrophic lateral sclerosis and frontotemporal dementia

artículo científico publicado en 2017

CPP-Directed Oligonucleotide Exon Skipping in Animal Models of Duchenne Muscular Dystrophy ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 2011

Cell-Penetrating Peptide Conjugates of Steric Blocking Oligonucleotides as Therapeutics for Neuromuscular Diseases from a Historical Perspective to Current Prospects of Treatment

artículo científico publicado en 2019

Cell-penetrating peptide-conjugated antisense oligonucleotides restore systemic muscle and cardiac dystrophin expression and function.

artículo científico publicado en 2008

Cellular trafficking determines the exon skipping activity of Pip6a-PMO in mdx skeletal and cardiac muscle cells.

artículo científico publicado en 2013

Circannual variation in blood parasitism in a sub-Saharan migrant passerine bird, the garden warbler.

artículo científico publicado en 2013

Clinical trials using antisense oligonucleotides in duchenne muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2013

Cmah-dystrophin deficient mdx mice display an accelerated cardiac phenotype that is improved following peptide-PMO exon skipping treatment

article

Comprehensive RNA-Sequencing Analysis in Serum and Muscle Reveals Novel Small RNA Signatures with Biomarker Potential for DMD

scientific article published on 17 August 2018

Context Dependent Effects of Chimeric Peptide Morpholino Conjugates Contribute to Dystrophin Exon-skipping Efficiency

artículo científico publicado en 2013

Context Dependent Effects of Chimeric Peptide Morpholino Conjugates Contribute to Dystrophin Exon-skipping Efficiency

scientific article published on 10 September 2020

Context-dependent effects of parental effort on malaria infection in a wild bird population, and their role in reproductive trade-offs.

artículo científico publicado en 2010

Control of backbone chemistry and chirality boost oligonucleotide splice switching activity

artículo científico publicado en 2022

Correlating In Vitro Splice Switching Activity With Systemic In Vivo Delivery Using Novel ZEN-modified Oligonucleotides.

artículo científico publicado en 2014

Corrigendum: Identification of novel, therapy-responsive protein biomarkers in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy by aptamer-based serum proteomics

artículo científico publicado en 2016

Cross-talking noncoding RNAs contribute to cell-specific neurodegeneration in SCA7

artículo científico publicado en 2014

Current understanding of molecular pathology and treatment of cardiomyopathy in duchenne muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2015

Cytokine gene expression following neural grafts.

artículo científico publicado en 1999

DNA cage delivery to mammalian cells.

artículo científico publicado en 2011

Delivering RNA interference to the mammalian brain.

artículo científico publicado en 2005

Delivery of siRNA to the mouse brain by systemic injection of targeted exosomes

artículo científico publicado en 2011

Delivery of therapeutic oligonucleotides with cell penetrating peptides.

artículo científico publicado en 2015

Design and application of bispecific splice-switching oligonucleotides

artículo científico publicado en 2014

Design of RNAi hairpins for mutation-specific silencing of ataxin-7 and correction of a SCA7 phenotype.

artículo científico publicado en 2009

Detection and quantification of extracellular microRNAs in murine biofluids.

artículo científico publicado en 2014

Development of LNA Gapmer Oligonucleotide-Based Therapy for ALS/FTD Caused by the C9orf72 Repeat Expansion

scientific article published on 01 January 2020

Development of multiexon skipping antisense oligonucleotide therapy for Duchenne muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2013

Diaphragm rescue alone prevents heart dysfunction in dystrophic mice

scientific article published on 09 November 2010

Dispersal in a patchy landscape reveals contrasting determinants of infection in a wild avian malaria system.

artículo científico publicado en 2013

Dual Myostatin and Dystrophin Exon Skipping by Morpholino Nucleic Acid Oligomers Conjugated to a Cell-penetrating Peptide Is a Promising Therapeutic Strategy for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.

artículo científico publicado en 2012

Effective exon skipping and restoration of dystrophin expression by peptide nucleic acid antisense oligonucleotides in mdx mice

artículo científico publicado en 2007

Electroporation-induced siRNA precipitation obscures the efficiency of siRNA loading into extracellular vesicles.

artículo científico publicado en 2013

Embryonic myosin is a regeneration marker to monitor utrophin based therapies for DMD

article

Epigenetics and ncRNAs in brain function and disease: mechanisms and prospects for therapy.

artículo científico publicado en 2013

Erratum: Corrigendum: Cross-talking noncoding RNAs contribute to cell-specific neurodegeneration in SCA7

artículo científico publicado en 2015

Evaluation of Cell-Penetrating Peptide Delivery of Antisense Oligonucleotides for Therapeutic Efficacy in Spinal Muscular Atrophy

artículo científico publicado en 2019

Ex vivo adenovirus-mediated gene transfer and immunomodulatory protein production in human cornea.

artículo científico publicado en 1997

Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study

artículo científico publicado en 2011

Exosome-Mediated miR-29 Transfer Reduces Muscle Atrophy and Kidney Fibrosis in Mice

artículo científico publicado en 2019

Exosome-mediated delivery of siRNA in vitro and in vivo

artículo científico publicado en 2012

Exosomes and microvesicles: extracellular vesicles for genetic information transfer and gene therapy.

artículo científico

Exosomes and the blood-brain barrier: implications for neurological diseases.

artículo científico publicado en 2011

Exosomes for targeted siRNA delivery across biological barriers.

artículo científico

Exosomes surf on filopodia to enter cells at endocytic hot spots, traffic within endosomes, and are targeted to the ER

artículo científico publicado en 2016

Expression Analysis in Multiple Muscle Groups and Serum Reveals Complexity in the MicroRNA Transcriptome of the mdx Mouse with Implications for Therapy ⬇️

artículo científico publicado el 14 de agosto de 2012

Extracellular Vesicle Heterogeneity: Subpopulations, Isolation Techniques, and Diverse Functions in Cancer Progression.

artículo científico publicado en 2018

Extracellular microRNAs are dynamic non-vesicular biomarkers of muscle turnover

artículo científico publicado en 2013

Extracellular microRNAs exhibit sequence-dependent stability and cellular release kinetics.

artículo científico publicado en 2019

Extracellular microRNAs in Membrane Vesicles and Non-vesicular Carriers.

artículo científico publicado en 2015

Extracellular vesicle in vivo biodistribution is determined by cell source, route of administration and targeting.

artículo científico publicado en 2015

Extracellular vesicle-based therapeutics: natural versus engineered targeting and trafficking

artículo científico publicado en 2019

Extracellular vesicle-mediated delivery of molecular compounds into gametes and embryos: learning from nature

artículo científico publicado en 2015

Extracellular vesicles in neurodegenerative disease - pathogenesis to biomarkers.

artículo científico publicado en 2016

Extracellular vesicles: biology and emerging therapeutic opportunities.

artículo científico publicado en 2013

Extracellular vesicles: emerging targets for cancer therapy.

artículo científico publicado en 2014

Fitness effects of endemic malaria infections in a wild bird population: the importance of ecological structure.

artículo científico publicado en 2011

From gut to brain: bioencapsulated therapeutic protein reduces amyloid load upon oral delivery

artículo científico publicado en 2014

Functional Delivery of Lipid-Conjugated siRNA by Extracellular Vesicles.

artículo científico publicado en 2017

Functional Rescue of Dystrophin-Deficient mdx Mice by a Chimeric Peptide-PMO

artículo científico publicado en 2020

Functional correction in mouse models of muscular dystrophy using exon-skipping tricyclo-DNA oligomers.

artículo científico publicado en 2015

GAPDH controls extracellular vesicle biogenesis and enhances the therapeutic potential of EV mediated siRNA delivery to the brain

artículo científico publicado en 2021

Genetic therapies for RNA mis-splicing diseases ⬇️

artículo científico publicado el 15 de abril de 2011

Hairpin DNAzymes: a new tool for efficient cellular gene silencing.

artículo científico publicado en 2007

Heterogeneity and interplay of the extracellular vesicle small RNA transcriptome and proteome

artículo científico publicado en 2018

Hexose enhances oligonucleotide delivery and exon skipping in dystrophin-deficient mdx mice

artículo científico publicado en 2016

Highly efficient in vivo delivery of PMO into regenerating myotubes and rescue in laminin-α2 chain-null congenital muscular dystrophy mice.

artículo científico publicado en 2013

How much dystrophin is enough: the physiological consequences of different levels of dystrophin in the mdx mouse

artículo científico publicado en 2015

Identification of Allele-Specific RNAi Effectors Targeting Genetic Forms of Parkinson's Disease ⬇️

artículo científico publicado el 21 de octubre de 2011

Identification of a Peptide for Systemic Brain Delivery of a Morpholino Oligonucleotide in Mouse Models of Spinal Muscular Atrophy

artículo científico publicado en 2017

Identification of a novel muscle targeting peptide in mdx mice

artículo científico publicado en 2010

Identification of novel, therapy-responsive protein biomarkers in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy by aptamer-based serum proteomics

artículo científico publicado en 2015

Implications for Cardiac Function Following Rescue of the Dystrophic Diaphragm in a Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy.

artículo científico publicado en 2015

Improved cell-penetrating peptide-PNA conjugates for splicing redirection in HeLa cells and exon skipping in mdx mouse muscle.

artículo científico publicado en 2008

In vitro evaluation of novel antisense oligonucleotides is predictive of in vivo exon skipping activity for Duchenne muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2010

Infection dynamics of endemic malaria in a wild bird population: parasite species-dependent drivers of spatial and temporal variation in transmission rates.

artículo científico publicado en 2011

Interventions Targeting Glucocorticoid-Krüppel-like Factor 15-Branched-Chain Amino Acid Signaling Improve Disease Phenotypes in Spinal Muscular Atrophy Mice.

artículo científico publicado en 2018

Intranasal exosomes for treatment of neuroinflammation? Prospects and limitations.

artículo científico publicado en 2011

Isoforms of Melanopsin Mediate Different Behavioral Responses to Light

artículo científico publicado en 2015

Knockdown and replacement therapy mediated by artificial mirtrons in spinocerebellar ataxia 7.

artículo científico publicado en 2017

Knockdown of SMN by RNA interference induces apoptosis in differentiated P19 neural stem cells.

artículo científico publicado en 2007

Learned kin recognition cues in a social bird.

artículo científico publicado en 2005

Light modulation ameliorates expression of circadian genes and disease progression in spinal muscular atrophy mice

article

Lipid-based Transfection Reagents Exhibit Cryo-induced Increase in Transfection Efficiency.

artículo científico publicado en 2016

Local adenoviral expression of Fas ligand upregulates pro-inflammatory immune responses in the CNS.

artículo científico publicado en 2004

Local gene therapy with CTLA4-immunoglobulin fusion protein in experimental allergic encephalomyelitis.

artículo científico publicado en 1998

Local restoration of dystrophin expression with the morpholino oligomer AVI-4658 in Duchenne muscular dystrophy: a single-blind, placebo-controlled, dose-escalation, proof-of-concept study

artículo científico publicado en 2009

Lysosomal dysfunction increases exosome-mediated alpha-synuclein release and transmission.

artículo científico publicado en 2011

Mirtrons, an emerging class of atypical miRNA ⬇️

artículo científico publicado el 25 de junio de 2012

Modulating the expression of disease genes with RNA-based therapy.

artículo científico publicado en 2007

Molecular epidemiology of malaria prevalence and parasitaemia in a wild bird population.

artículo científico publicado en 2010

Multi-level omics analysis in a murine model of dystrophin loss and therapeutic restoration.

artículo científico publicado en 2015

Muscle overexpression of Klf15 via an AAV8-Spc5-12 construct does not provide benefits in spinal muscular atrophy mice

artículo científico publicado en 2020

Natural Antisense Makes Sense for Gene-specific Activation in Brain.

artículo científico publicado en 2012

Neuropathological consequences of delivering an adenoviral vector in the rat brain.

artículo científico publicado en 2004

Novel RNA-based strategies for therapeutic gene silencing

artículo científico publicado en 2010

Ocular transfer of retinal glial cells transduced ex vivo with adenovirus expressing viral IL-10 or CTLA4-Ig inhibits experimental autoimmune uveoretinitis.

artículo científico publicado en 2003

Oligonucleotide therapies: the future of amyotrophic lateral sclerosis treatment?

artículo científico publicado en 2015

Oligonucleotide-Based Therapy for FTD/ALS Caused by the C9orf72 Repeat Expansion: A Perspective

artículo científico publicado en 2013

Optimization of peptide nucleic acid antisense oligonucleotides for local and systemic dystrophin splice correction in the mdx mouse.

artículo científico publicado en 2010

Optimizing Tissue-Specific Antisense Oligonucleotide–Peptide Conjugates ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 2012

PNA-peptide conjugates as intracellular gene control agents

artículo científico publicado en 2008

Parasites entangled in food webs.

artículo científico publicado en 2006

PepFect 14, a novel cell-penetrating peptide for oligonucleotide delivery in solution and as solid formulation

artículo científico publicado en 2011

Peptide nanoparticle delivery of charge-neutral splice-switching morpholino oligonucleotides.

artículo científico publicado en 2015

Peptide-conjugate antisense based splice-correction for Duchenne muscular dystrophy and other neuromuscular diseases

scientific article published on 27 June 2019

Peptide-conjugated phosphodiamidate oligomer-mediated exon skipping has benefits for cardiac function in mdx and Cmah-/-mdx mouse models of Duchenne muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2018

Peptide-mediated Cell and In Vivo Delivery of Antisense Oligonucleotides and siRNA.

artículo científico publicado en 2012

Peptides for nucleic acid delivery

artículo científico publicado en 2016

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice.

artículo científico publicado en 2011

Pip6-PMO, A New Generation of Peptide-oligonucleotide Conjugates With Improved Cardiac Exon Skipping Activity for DMD Treatment.

artículo científico publicado en 2012

Potential and limitations of a gamma 34.5 mutant of herpes simplex 1 as a gene therapy vector in the CNS.

artículo científico publicado en 1998

Precision Modulation of Neurodegenerative Disease-Related Gene Expression in Human iPSC-Derived Neurons.

artículo científico publicado en 2016

Preparation and Isolation of siRNA-Loaded Extracellular Vesicles.

artículo científico publicado en 2017

Prevention of exercised induced cardiomyopathy following Pip-PMO treatment in dystrophic mdx mice

artículo científico publicado en 2015

Proteostasis and Diseases of the Motor Unit.

artículo científico publicado en 2016

RISC in PD: the impact of microRNAs in Parkinson's disease cellular and molecular pathogenesis

artículo científico publicado en 2013

RNA splicing: disease and therapy ⬇️

artículo científico publicado el 1 de mayo de 2011

RNA therapy for polyglutamine neurodegenerative diseases.

artículo científico

Readministration of adenoviral gene delivery to dopamine neurons.

artículo científico publicado en 2007

Reproducible and scalable purification of extracellular vesicles using combined bind-elute and size exclusion chromatography.

artículo científico publicado en 2017

Ribozyme-mediated trans-splicing of a trinucleotide repeat.

artículo científico publicado en 1998

Ribozymes as therapeutic tools for genetic disease.

artículo científico publicado en 1998

Seasonal variation in Plasmodium prevalence in a population of blue tits Cyanistes caeruleus.

artículo científico publicado en 2008

Selective release of muscle-specific, extracellular microRNAs during myogenic differentiation

artículo científico publicado en 2016

Self-Assembly into Nanoparticles Is Essential for Receptor Mediated Uptake of Therapeutic Antisense Oligonucleotides.

artículo científico

Serum proteomic profiling reveals fragments of MYOM3 as potential biomarkers for monitoring the outcome of therapeutic interventions in muscular dystrophies.

artículo científico publicado en 2015

Serum-free culture alters the quantity and protein composition of neuroblastoma-derived extracellular vesicles

artículo científico publicado en 2015

Silencing of Parkinson's disease-associated genes with artificial mirtron mimics of miR-1224.

artículo científico publicado en 2012

Small RNA-Mediated Epigenetic Myostatin Silencing.

artículo científico publicado en 2012

Specific Patterns of Defective HSV-1 Gene Transfer in the Adult Central Nervous System: Implications for Gene Targeting

article

Spinal muscular atrophy: antisense oligonucleotide therapy opens the door to an integrated therapeutic landscape.

artículo científico publicado en 2017

Spinocerebellar ataxia type 7 in South Africa: Epidemiology, pathogenesis and therapy.

artículo científico

Splice-Switching Therapy for Spinal Muscular Atrophy

artículo científico publicado en 2017

Splice-correcting oligonucleotides restore BTK function in X-linked agammaglobulinemia model

artículo científico publicado en 2014

Splicing therapy for neuromuscular disease ⬇️

artículo científico publicado el 28 de abril de 2013

Stakeholder cooperation to overcome challenges in orphan medicine development: the example of Duchenne muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2016

Survival of motor neuron gene downregulation by RNAi: towards a cell culture model of spinal muscular atrophy.

artículo científico publicado en 2004

Systemic exosomal siRNA delivery reduced alpha-synuclein aggregates in brains of transgenic mice

artículo científico publicado en 2014

Systemic peptide-mediated oligonucleotide therapy improves long-term survival in spinal muscular atrophy

artículo científico publicado en 2016

Targeting RNA to treat neuromuscular disease ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 2011

Targeting blood-brain-barrier transcytosis - perspectives for drug delivery

artículo científico publicado en 2016

Th1 cytokines are upregulated by adenoviral vectors in the brains of primed mice.

artículo científico publicado en 2008

The CRTC1-SIK1 pathway regulates entrainment of the circadian clock

scientific journal article

The acute inflammatory response to intranigral α-synuclein differs significantly from intranigral lipopolysaccharide and is exacerbated by peripheral inflammation.

artículo científico publicado en 2011

The biogenesis and characterization of mammalian microRNAs of mirtron origin.

artículo científico publicado en 2011

The hitchhiker's guide to avian malaria.

artículo científico publicado en 2005

The immune response to intracerebral neural grafts ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1991

The miRNA pathway in neurological and skeletal muscle disease: implications for pathogenesis and therapy.

artículo científico publicado en 2011

The potential of utrophin and dystrophin combination therapies for Duchenne muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2019

The role of long non-coding RNAs in neurodevelopment, brain function and neurological disease

artículo científico publicado en 2014

The viral protein corona directs viral pathogenesis and amyloid aggregation

artículo científico publicado en 2019

Therapeutic Potential of Multipotent Mesenchymal Stromal Cells and Their Extracellular Vesicles.

artículo científico

Therapeutic strategies for spinal muscular atrophy: SMN and beyond.

artículo científico publicado en 2017

Therapeutic targeting of non-coding RNAs ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 2013

Therapy for Duchenne muscular dystrophy: renewed optimism from genetic approaches ⬇️

artículo científico publicado el 23 de abril de 2013

To skip or not to skip: that is the question for duchenne muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2013

Toward an oligonucleotide therapy for Duchenne muscular dystrophy: a complex development challenge

artículo científico publicado en 2010

Transfer of genetic therapy across human populations: molecular targets for increasing patient coverage in repeat expansion diseases.

artículo científico publicado en 2015

UFLC-derived CSF extracellular vesicle origin and proteome

scientific article published on 10 December 2018

Ultrafiltration with size-exclusion liquid chromatography for high yield isolation of extracellular vesicles preserving intact biophysical and functional properties

artículo científico publicado en 2015

Use of cell-penetrating-peptides in oligonucleotide splice switching therapy.

artículo científico publicado en 2012

Using siRNA to define functional interactions between melanopsin and multiple G Protein partners.

artículo científico publicado en 2014

Within-population variation in prevalence and lineage distribution of avian malaria in blue tits, Cyanistes caeruleus.

artículo científico publicado en 2007

Wrangling RNA: Antisense oligonucleotides for neurological disorders

artículo científico publicado en 2019

d-Amino acid oxidase knockdown in the mouse cerebellum reduces NR2A mRNA ⬇️

artículo científico publicado el 7 de septiembre de 2010

mRNA and microRNA transcriptomics analyses in a murine model of dystrophin loss and therapeutic restoration.

artículo científico publicado en 2015

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