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Lista de obras de Adrian J Thrasher

"Darwinian" tumor-suppression model unsupported in clinical experience

artículo científico publicado en 2014

"Special exemptions": should they be put on trial?

artículo científico publicado en 2013

A New Chapter on Targeted Gene Insertion for X-CGD: Do Not Skip the Intro(n).

artículo científico publicado en 2017

A Personal Reflection from London

artículo científico publicado en 2017

A congenital activating mutant of WASp causes altered plasma membrane topography and adhesion under flow in lymphocytes

artículo científico publicado en 2010

A modified γ-retrovirus vector for X-linked severe combined immunodeficiency

artículo científico publicado en 2014

A novel model of SCID-X1 reconstitution reveals predisposition to retrovirus-induced lymphoma but no evidence of gammaC gene oncogenicity

artículo científico publicado en 2009

A partial down-regulation of WASP is sufficient to inhibit podosome formation in dendritic cells

artículo científico publicado en 2005

A phagocyte dilemma.. ⬇️

artículo científico publicado el 1 de marzo de 2011

A robust model for read count data in exome sequencing experiments and implications for copy number variant calling

artículo científico publicado en 2012

A ubiquitous chromatin opening element (UCOE) confers resistance to DNA methylation-mediated silencing of lentiviral vectors

artículo científico publicado en 2010

AAV-Mediated gene transfer slows photoreceptor loss in the RCS rat model of retinitis pigmentosa

artículo científico publicado en 2003

AAV-mediated gene transfer in the perinatal period results in expression of FVII at levels that protect against fatal spontaneous hemorrhage.

artículo científico publicado en 2011

Absence of γ-chain in keratinocytes alters chemokine secretion resulting in reduced immune cell recruitment

artículo científico publicado en 2017

Actin cytoskeletal defects in immunodeficiency

artículo científico publicado en 2013

Activating WASP mutations associated with X-linked neutropenia result in enhanced actin polymerization, altered cytoskeletal responses, and genomic instability in lymphocytes

artículo científico publicado en 2010

Activating mutations of N-WASP alter Shigella pathogenesis

artículo científico publicado en 2009

Age-Related Seroprevalence of Antibodies Against AAV-LK03 in a UK Population Cohort

artículo científico publicado en 2018

Altered BCR and TLR signals promote enhanced positive selection of autoreactive transitional B cells in Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2015

Autoimmune lymphoproliferative syndrome: molecular basis of disease and clinical phenotype

artículo científico publicado en 2006

Autoinflammatory periodic fever, immunodeficiency, and thrombocytopenia (PFIT) caused by mutation in actin-regulatory gene WDR1

artículo científico publicado en 2016

Automated manufacturing of chimeric antigen receptor T cells for adoptive immunotherapy using CliniMACS prodigy

artículo científico

Autonomous role of Wiskott-Aldrich Syndrome platelet deficiency in inducing autoimmunity and inflammation

artículo científico publicado en 2018

Averting abnormal inheritance: potential of gene therapy and preimplantation diagnosis

artículo científico publicado en 2004

B cell-intrinsic deficiency of the Wiskott-Aldrich syndrome protein (WASp) causes severe abnormalities of the peripheral B-cell compartment in mice.

artículo científico publicado en 2012

B-cell intrinsic TLR7 signals promote depletion of the marginal zone in a murine model of Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2015

Biallelic JAK1 mutations in immunodeficient patient with mycobacterial infection

artículo científico publicado en 2016

Biochemical correction of X-CGD by a novel chimeric promoter regulating high levels of transgene expression in myeloid cells

artículo científico publicado en 2010

Bleeding and splenectomy in Wiskott-Aldrich syndrome: A single-centre experience

artículo científico publicado en 2018

Bone marrow-derived IFN-producing killer dendritic cells account for the tumoricidal activity of unpulsed dendritic cells

artículo científico publicado en 2008

Bone morphogenetic protein 4 modulates c-Kit expression and differentiation potential in murine embryonic aorta-gonad-mesonephros haematopoiesis in vitro

artículo científico publicado en 2007

Bone morphogenetic protein-4 (BMP4) up regulates key haematopoietic genes in differentiating embryonic stem cells treated with BMP4 short hairpin RNA

article

Brief report: self-organizing neuroepithelium from human pluripotent stem cells facilitates derivation of photoreceptors.

artículo científico publicado en 2013

CD34+stem cell top-ups without conditioning after initial haematopoietic stem cell transplantation for correction of incomplete haematopoietic and immunological recovery in severe congenital immunodeficiencies

artículo científico publicado en 2006

Catechins and antitumor immunity: Not MDSC's cup of tea.

artículo científico publicado en 2013

Cellular control of cortical actin nucleation

artículo científico publicado en 2014

Characterization of a core region in the A2UCOE that confers effective anti-silencing activity

artículo científico publicado en 2017

Clinical features and outcome of patients with IRAK-4 and MyD88 deficiency

artículo científico publicado en 2010

Codon optimization of human factor VIII cDNAs leads to high-level expression

artículo científico publicado en 2010

Codon-Optimization of Wild-Type Adeno-Associated Virus Capsid Sequences Enhances DNA Family Shuffling while Conserving Functionality

scientific article published on 01 November 2018

Cognitive and behavioral abnormalities in children after hematopoietic stem cell transplantation for severe congenital immunodeficiencies

artículo científico publicado en 2008

Coherence analysis discriminates between retroviral integration patterns in CD34(+) cells transduced under differing clinical trial conditions

artículo científico publicado en 2015

Common variable immunodeficiency and natural killer cell lymphopenia caused by Ets-binding site mutation in the IL-2 receptor γ (IL2RG) gene promoter

artículo científico publicado en 2015

Comparison of HIV- and EIAV-based vectors on their efficiency in transducing murine and human hematopoietic repopulating cells

artículo científico publicado en 2005

Comprehensive genomic access to vector integration in clinical gene therapy

artículo científico publicado en 2009

Concise review: MicroRNAs as modulators of stem cells and angiogenesis

artículo científico

Concise review: lessons learned from clinical trials of gene therapy in monogenic immunodeficiency diseases

artículo científico publicado en 2014

Construction of stable packaging cell lines for clinical lentiviral vector production

artículo científico publicado en 2015

Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1.

artículo científico publicado en 2006

Correction of both immunodeficiency and hypoparathyroidism by thymus transplantation in complete DiGeorge syndrome

artículo científico publicado en 2019

Correction of murine Rag2 severe combined immunodeficiency by lentiviral gene therapy using a codon-optimized RAG2 therapeutic transgene

artículo científico publicado en 2012

Correction of murine SCID-X1 by lentiviral gene therapy using a codon-optimized IL2RG gene and minimal pretransplant conditioning

artículo científico publicado en 2011

Corrigendum to "Local Administration of an Adeno-Associated Viral Vector Expressing IL-10 Reduces Monocyte Infiltration and Subsequent Photoreceptor Damage During Experimental Autoimmune Uveitis".

artículo científico publicado en 2005

Corrigendum to "Oncogenesis Following Delivery of a Nonprimate Lentiviral Gene Therapy Vector to Fetal and Neonatal Mice".

artículo científico publicado en 2005

Current and emerging treatment options for Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2015

Cytoskeletal remodeling mediated by WASp in dendritic cells is necessary for normal immune synapse formation and T-cell priming

scientific article published on 20 June 2011

Deficiency in the Wiskott-Aldrich protein induces premature proplatelet formation and platelet production in the bone marrow compartment

artículo científico publicado en 2006

Deletion of Wiskott-Aldrich syndrome protein triggers Rac2 activity and increased cross-presentation by dendritic cells

artículo científico publicado en 2016

Development of anti-PAX3 immune responses; a target for cancer immunotherapy

artículo científico publicado en 2007

Development of gene therapy: potential in severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency

artículo científico publicado en 2009

Development of lentiviral gene therapy for Wiskott Aldrich syndrome

Diminished production of anti-inflammatory mediators during neutrophil apoptosis and macrophage phagocytosis in chronic granulomatous disease (CGD).

artículo científico publicado en 2003

Disease-associated missense mutations in the EVH1 domain disrupt intrinsic WASp function causing dysregulated actin dynamics and impaired dendritic cell migration

artículo científico publicado en 2012

EROS mutations: decreased NADPH oxidase function and chronic granulomatous disease

artículo científico publicado en 2018

Editorial overview: New technologies

artículo científico publicado en 2015

Effect of gene therapy on visual function in Leber's congenital amaurosis

artículo científico publicado en 2008

Effective gene therapy with nonintegrating lentiviral vectors

artículo científico publicado en 2006

Emerging Neuronal Precursors from Amniotic Fluid–Derived Down Syndrome Induced Pluripotent Stem Cells

artículo científico publicado en 2014

Emotional and behavioural difficulties in chronic granulomatous disease

Engraftment defect of cytokine-cultured adult human mobilized CD34(+) cells is related to reduced adhesion to bone marrow niche elements

artículo científico publicado en 2012

Enhancement of integrin-mediated transfection of haematopoietic cells with a synthetic vector system

artículo científico publicado en 2003

Erratum: Lentiviral vectors can be used for full-length dystrophin gene therapy

artículo científico publicado en 2017

Essential role of the NADPH oxidase subunit p47(phox) in endothelial cell superoxide production in response to phorbol ester and tumor necrosis factor-alpha

artículo científico publicado en 2002

Evolving Gene Therapy in Primary Immunodeficiency

artículo científico publicado en 2017

Ex-vivo gene therapy restores LEKTI activity and corrects the architecture of Netherton syndrome-derived skin grafts

artículo científico publicado en 2010

Exacerbated experimental arthritis in Wiskott-Aldrich syndrome protein deficiency: modulatory role of regulatory B cells

artículo científico publicado en 2014

Excess F-actin mechanically impedes mitosis leading to cytokinesis failure in X-linked neutropenia by exceeding Aurora B kinase error correction capacity

artículo científico publicado en 2012

FOXP3+ Tregs require WASP to restrain Th2-mediated food allergy

artículo científico publicado en 2016

Failure of SCID-X1 gene therapy in older patients

artículo científico publicado en 2005

Fetal haemopoietic cells display enhanced migration across endothelium

scientific article published on 01 February 2002

Functional gap junctions accumulate at the immunological synapse and contribute to T cell activation

artículo científico publicado en 2011

Functional human artificial chromosomes are generated and stably maintained in human embryonic stem cells

artículo científico publicado en 2011

Gammaretrovirus-mediated correction of SCID-X1 is associated with skewed vector integration site distribution in vivo

artículo científico publicado en 2007

Gene correction of induced pluripotent stem cells derived from a murine model of X-linked chronic granulomatous disorder

artículo científico publicado en 2014

Gene therapy for Fanconi anemia: one step closer to the clinic.

artículo científico publicado en 2012

Gene therapy for PIDs: progress, pitfalls and prospects

artículo científico publicado en 2013

Gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in a severely affected adult

artículo científico publicado en 2017

Gene therapy for inherited immunodeficiencies.

artículo científico publicado en 2003

Gene therapy for lympho-hematopoietic disorders.

artículo científico publicado en 2005

Gene therapy for monogenic disorders of the bone marrow

artículo científico

Gene therapy for ocular angiogenesis.

artículo científico publicado en 2003

Gene therapy for primary immunodeficiencies

artículo científico publicado en 2008

Gene therapy for primary immunodeficiencies

artículo científico publicado en 2012

Gene therapy for primary immunodeficiency

artículo científico publicado en 2011

Gene therapy for severe combined immune deficiency

artículo científico publicado en 2004

Gene therapy for severe combined immunodeficiencies

artículo científico publicado en 2005

Gene therapy for severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency

artículo científico publicado en 2012

Gene therapy for the Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2011

Gene therapy in primary immunodeficiencies

artículo científico publicado en 2005

Gene therapy matures in the clinic

artículo científico publicado en 2012

Gene therapy of X-linked severe combined immunodeficiency by use of a pseudotyped gammaretroviral vector

artículo científico publicado en 2004

Gene therapy of chronic granulomatous disease: the engraftment dilemma

artículo científico publicado en 2010

Gene therapy of inherited immunodeficiencies

article

Gene therapy: X-SCID transgene leukaemogenicity

artículo científico publicado en 2006

Gene therapy: great expectations?

artículo científico publicado en 2005

Gene therapy: is IL2RG oncogenic in T-cell development?

artículo científico publicado en 2006

Gene therapy: progress and predictions

artículo científico publicado en 2015

Generation of functional neutrophils from a mouse model of X-linked chronic granulomatous disorder using induced pluripotent stem cells

artículo científico publicado en 2011

Genomic instability and myelodysplasia with monosomy 7 consequent to EVI1 activation after gene therapy for chronic granulomatous disease

artículo científico publicado en 2010

Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy

artículo científico publicado en 2017

Hematopoietic stem cell gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immunodeficiency leads to long-term immunological recovery and metabolic correction

artículo científico publicado en 2011

Hematopoietic-specific lentiviral vectors circumvent cellular toxicity due to ectopic expression of Wiskott-Aldrich syndrome protein.

artículo científico publicado en 2008

High plasticity of pediatric adipose tissue-derived stem cells: too much for selective skeletogenic differentiation?

artículo científico publicado en 2012

High-level transduction and gene expression in hematopoietic repopulating cells using a human immunodeficiency [correction of imunodeficiency] virus type 1-based lentiviral vector containing an internal spleen focus forming virus promoter

artículo científico publicado en 2002

High-titer stocks of adeno-associated virus from replicating amplicons and herpes vectors.

artículo científico publicado en 2002

Hot spots of retroviral integration in human CD34+ hematopoietic cells

artículo científico publicado en 2007

Human Amniocytes Are Receptive to Chemically Induced Reprogramming to Pluripotency

artículo científico publicado en 2017

Human gamma delta T cells: a lymphoid lineage cell capable of professional phagocytosis

artículo científico publicado en 2009

Human involucrin promoter mediates repression-resistant and compartment-specific LEKTI expression

artículo científico publicado en 2012

Human mid-trimester amniotic fluid stem cells cultured under embryonic stem cell conditions with valproic acid acquire pluripotent characteristics

artículo científico publicado en 2012

Hybrid lentiviral vectors

artículo científico publicado en 2010

Hyperinflammation in patients with chronic granulomatous disease leads to impairment of hematopoietic stem cell functions

artículo científico publicado en 2016

Immunodeficiency and disseminated mycobacterial infection associated with homozygous nonsense mutation of IKKβ.

artículo científico publicado en 2014

Immunodeficiency and severe susceptibility to bacterial infection associated with a loss-of-function homozygous mutation of MKL1.

artículo científico publicado en 2015

Impact of BREXIT on UK Gene and Cell Therapy: The Need for Continued Pan-European Collaboration.

artículo científico publicado en 2016

Impaired T-cell priming in vivo resulting from dysfunction of WASp-deficient dendritic cells

artículo científico publicado en 2007

Impaired bone marrow homing of cytokine-activated CD34+ cells in the NOD/SCID model.

artículo científico publicado en 2003

Impaired dendritic-cell homing in vivo in the absence of Wiskott-Aldrich syndrome protein

artículo científico publicado en 2004

Impaired neutrophil migration and phagocytosis in IRAK-4 deficiency

artículo científico publicado en 2009

Improvement of migratory defects in a murine model of Wiskott-Aldrich syndrome gene therapy

artículo científico publicado en 2008

Inhibition of calpain stabilises podosomes and impairs dendritic cell motility

artículo científico publicado en 2006

Insertion sites in engrafted cells cluster within a limited repertoire of genomic areas after gammaretroviral vector gene therapy

artículo científico publicado en 2011

Insertional mutagenesis combined with acquired somatic mutations causes leukemogenesis following gene therapy of SCID-X1 patients

artículo científico publicado en 2008

Insertional transformation of hematopoietic cells by self-inactivating lentiviral and gammaretroviral vectors

artículo científico publicado en 2009

Integrase-deficient lentiviral vectors mediate efficient gene transfer to human vascular smooth muscle cells with minimal genotoxic risk

artículo científico publicado en 2012

Integrin linked kinase (ILK) regulates podosome maturation and stability in dendritic cells.

artículo científico publicado en 2014

LRBA gene deletion in a patient presenting with autoimmunity without hypogammaglobulinemia

artículo científico publicado en 2012

Lentivectors are efficient tools to manipulate the dendritic cell cytoskeleton

artículo científico publicado en 2011

Lentiviral Engineered Fibroblasts Expressing Codon-Optimized COL7A1 Restore Anchoring Fibrils in RDEB.

artículo científico publicado en 2016

Lentiviral Vector-Mediated Correction of a Mouse Model of Leukocyte Adhesion Deficiency Type I.

artículo científico publicado en 2016

Lentiviral gene therapy against human immunodeficiency virus type 1, using a novel human TRIM21-cyclophilin A restriction factor.

artículo científico publicado en 2012

Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease

artículo científico publicado en 2020

Lentiviral vector integration profiles differ in rodent postmitotic tissues

artículo científico publicado en 2011

Lentiviral vector transduction of spermatozoa as a tool for the study of early development

artículo científico publicado en 2014

Lentiviral vectors can be used for full-length dystrophin gene therapy

artículo científico publicado en 2017

Lentiviral vectors can be used for full-length dystrophin gene therapy.

artículo científico publicado en 2017

Lentiviral vectors containing an enhancer-less ubiquitously acting chromatin opening element (UCOE) provide highly reproducible and stable transgene expression in hematopoietic cells

scientific article published on 24 April 2007

Lentiviral vectors for T-cell suicide gene therapy: preservation of T-cell effector function after cytokine-mediated transduction

artículo científico publicado en 2007

Lentivirus technologies for modulation of the immune system

artículo científico

Lentivirus-mediated reprogramming of somatic cells in the absence of transgenic transcription factors

artículo científico publicado en 2010

Leukocyte adhesion deficiency-I: A comprehensive review of all published cases

artículo científico publicado en 2018

Limiting Thymic Precursor Supply Increases the Risk of Lymphoid Malignancy in Murine X-Linked Severe Combined Immunodeficiency

artículo científico publicado en 2016

Local administration of an adeno-associated viral vector expressing IL-10 reduces monocyte infiltration and subsequent photoreceptor damage during experimental autoimmune uveitis

artículo científico publicado en 2005

Long-Term Hematopoietic Engraftment of Congenic Amniotic Fluid Stem Cells After in Utero Intraperitoneal Transplantation to Immune Competent Mice.

artículo científico publicado en 2018

Long-term evaluation of retinal function in Prph2Rd2/Rd2 mice following AAV-mediated gene replacement therapy

artículo científico publicado en 2003

Long-term lymphoid progenitors independently sustain naïve T and NK cell production in humans

artículo científico publicado en 2021

Long-term outcome and lineage-specific chimerism in 194 patients with Wiskott-Aldrich syndrome treated by hematopoietic cell transplantation in the period 1980-2009: an international collaborative study

artículo científico publicado en 2011

Long-term outcome following hematopoietic stem-cell transplantation in Wiskott-Aldrich syndrome: collaborative study of the European Society for Immunodeficiencies and European Group for Blood and Marrow Transplantation

artículo científico publicado en 2007

Long-term persistence of a polyclonal T cell repertoire after gene therapy for X-linked severe combined immunodeficiency

artículo científico publicado en 2011

Long-term reversal of chronic anemia using a hypoxia-regulated erythropoietin gene therapy

artículo científico publicado en 2002

Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2022

Loss of the interleukin-6 receptor causes immunodeficiency, atopy, and abnormal inflammatory responses

scientific article published on 24 June 2019

Loss-of-function nuclear factor κB subunit 1 (NFKB1) variants are the most common monogenic cause of common variable immunodeficiency in Europeans. ⬇️

artículo científico publicado en 2018

Luciferin detection after intranasal vector delivery is improved by intranasal rather than intraperitoneal luciferin administration

artículo científico publicado en 2008

Lymphomagenesis in SCID-X1 mice following lentivirus-mediated phenotype correction independent of insertional mutagenesis and gammac overexpression

artículo científico publicado en 2010

Maturation of DC is associated with changes in motile characteristics and adherence

scientific article published on 01 February 2004

Mechanisms of WASp-mediated hematologic and immunologic disease.

artículo científico publicado en 2004

Megakaryocytes assemble podosomes that degrade matrix and protrude through basement membrane

artículo científico publicado en 2013

Modelling of human Wiskott-Aldrich syndrome protein mutants in zebrafish larvae using in vivo live imaging

artículo científico publicado en 2013

Molecular remission of infant B-ALL after infusion of universal TALEN gene-edited CAR T cells

artículo científico publicado en 2017

Moving forward on shifting sands: ethical regulation of gene therapy clinical trials in the United kingdom

artículo científico publicado en 2013

Murine leukemia following irradiation conditioning for transplantation of lentivirally-modified hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 2007

Myogenic cell proliferation and generation of a reversible tumorigenic phenotype are triggered by preirradiation of the recipient site

artículo científico publicado en 2002

N-WASP is required for B-cell-mediated autoimmunity in Wiskott-Aldrich syndrome.

artículo científico publicado en 2015

New insights into the biology of Wiskott-Aldrich syndrome (WAS).

artículo científico publicado en 2009

Non-Clinical Efficacy and Safety Studies on G1XCGD, a Lentiviral Vector for Ex Vivo Gene Therapy of X-Linked Chronic Granulomatous Disease.

artículo científico publicado en 2018

Nonintegrating lentivector vaccines stimulate prolonged T-cell and antibody responses and are effective in tumor therapy

artículo científico publicado en 2009

Oncogenesis following delivery of a nonprimate lentiviral gene therapy vector to fetal and neonatal mice

artículo científico publicado en 2005

One hundred percent survival after transplantation of 34 patients with Wiskott-Aldrich syndrome over 20 years

scientific article published on 25 July 2018

Out of harm's way

scientific article published on 01 January 2011

Outcomes following gene therapy in patients with severe Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2015

Patching up hematopoietic stem cells

scientific article published on 01 December 2015

Patients with T+/lowNK+IL-2 receptor γ chain deficiency have differentially-impaired cytokine signaling resulting in severe combined immunodeficiency

artículo científico publicado en 2014

Perforin gene transfer into hematopoietic stem cells improves immune dysregulation in murine models of perforin deficiency

artículo científico publicado en 2014

Phase I study protocol for ex-vivo lentiviral gene therapy for the inherited skin disease, Netherton Syndrome

artículo científico publicado en 2013

Phosphorylation of WASp is a key regulator of activity and stability in vivo

artículo científico publicado en 2009

Platelet actin nodules are podosome-like structures dependent on Wiskott-Aldrich syndrome protein and ARP2/3 complex.

artículo científico publicado en 2015

Polyphenon [corrected] E enhances the antitumor immune response in neuroblastoma by inactivating myeloid suppressor cells

artículo científico publicado en 2013

Preclinical Development of a Lentiviral Vector for Gene Therapy of X-Linked Severe Combined Immunodeficiency.

artículo científico publicado en 2018

Preclinical demonstration of lentiviral vector-mediated correction of immunological and metabolic abnormalities in models of adenosine deaminase deficiency

artículo científico publicado en 2013

Prevalence and clinical challenges among adults with primary immunodeficiency and recombination-activating gene deficiency. ⬇️

artículo científico publicado en 2018

Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) report

artículo científico publicado en 2013

Primary immunodeficiencies due to abnormalities of the actin cytoskeleton

artículo científico publicado en 2016

Progress and Prospects: Advancements in Retroviral Vector Design, Generation, and Application

scientific article published on 01 October 2011

Progress and prospects for engineered T cell therapies

artículo científico publicado en 2014

Progress in Lentiviral Vector Technologies

artículo científico publicado en 2013

Publisher Correction: Whole-genome sequencing of a sporadic primary immunodeficiency cohort

scientific article published on 17 July 2020

RISC control for gene therapy

artículo científico publicado en 2006

Real-time definition of non-randomness in the distribution of genomic events

artículo científico publicado en 2007

Recent advances in the understanding of genetic defects of neutrophil number and function

artículo científico publicado en 2010

Recombination-activating gene 1 (Rag1)-deficient mice with severe combined immunodeficiency treated with lentiviral gene therapy demonstrate autoimmune Omenn-like syndrome

artículo científico publicado en 2013

Reduced type I interferon production by dendritic cells and weakened antiviral immunity in patients with Wiskott-Aldrich syndrome protein deficiency

artículo científico publicado en 2012

Relevance of biallelic versus monoallelic TNFRSF13B mutations in distinguishing disease-causing from risk-increasing TNFRSF13B variants in antibody deficiency syndromes

artículo científico publicado en 2008

Repeated courses of rituximab for autoimmune cytopenias may precipitate profound hypogammaglobulinaemia requiring replacement intravenous immunoglobulin

artículo científico publicado en 2009

Restoring the natural tropism of AAV2 vectors for human liver

scientific article published on 01 September 2020

Retrovirus and lentivirus vector design and methods of cell conditioning

artículo científico publicado en 2012

Risks of gene therapy should be weighed against lack of alternatives for many diseases

artículo científico publicado en 2005

Role of WASP in cell polarity and podosome dynamics of myeloid cells

scientific article published on 06 July 2010

SAP gene transfer restores cellular and humoral immune function in a murine model of X-linked lymphoproliferative disease

artículo científico publicado en 2012

SAP mediates specific cytotoxic T-cell functions in X-linked lymphoproliferative disease

artículo científico publicado en 2004

Safer, silencing-resistant lentiviral vectors: optimization of the ubiquitous chromatin-opening element through elimination of aberrant splicing

artículo científico publicado en 2012

Self-inactivating gammaretroviral vectors for gene therapy of X-linked severe combined immunodeficiency.

artículo científico publicado en 2008

Sequence Analysis of TNFRSF13b, Encoding TACI, in Patients with Systemic Lupus Erythematosus

artículo científico publicado en 2007

Severe cutaneous papillomavirus disease after haematopoietic stem-cell transplantation in patients with severe combined immunodeficiency

artículo científico publicado en 2004

Sheep CD34+ amniotic fluid cells have hematopoietic potential and engraft after autologous in utero transplantation

artículo científico publicado en 2015

Signal transducer and activator of transcription 5 tyrosine phosphorylation for the diagnosis and monitoring of patients with severe combined immunodeficiency

artículo científico publicado en 2009

Site- and allele-specific polycomb dysregulation in T-cell leukaemia

artículo científico publicado en 2015

Sleeping beauty transposition from nonintegrating lentivirus

artículo científico publicado en 2009

Stable gene transfer to muscle using non-integrating lentiviral vectors

artículo científico publicado en 2007

Stem cell gene therapy for fanconi anemia: report from the 1st international Fanconi anemia gene therapy working group meeting.

artículo científico publicado en 2011

Successful reconstitution of immunity in ADA-SCID by stem cell gene therapy following cessation of PEG-ADA and use of mild preconditioning

artículo científico publicado en 2006

Sustained correction of X-linked severe combined immunodeficiency by ex vivo gene therapy

artículo científico publicado en 2002

T cell gene therapy for perforin deficiency corrects cytotoxicity defects and prevents Haemophagocytic Lymphohistiocytosis manifestations.

artículo científico publicado en 2018

T-cell reconstitution after thymus xenotransplantation induces hair depigmentation and loss

artículo científico publicado en 2013

Targeted gene correction of human hematopoietic stem cells for the treatment of Wiskott - Aldrich Syndrome

artículo científico publicado en 2020

Targeted genome editing restores T cell differentiation in a humanized X-SCID pluripotent stem cell disease model

artículo científico publicado en 2017

The C76R transmembrane activator and calcium modulator cyclophilin ligand interactor mutation disrupts antibody production and B-cell homeostasis in heterozygous and homozygous mice

artículo científico publicado en 2011

The Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2006

The Wiskott-Aldrich syndrome protein is required for iNKT cell maturation and function.

artículo científico publicado en 2009

The Wiskott-Aldrich syndrome: The actin cytoskeleton and immune cell function

artículo científico publicado en 2010

The cytoplasm of living cells behaves as a poroelastic material

artículo científico publicado en 2013

The fetal mouse is a sensitive genotoxicity model that exposes lentiviral-associated mutagenesis resulting in liver oncogenesis

artículo científico publicado en 2012

The functional role of S/MARs in episomal vectors as defined by the stress-induced destabilization profile of the vector sequences

artículo científico

The future of gene therapy

artículo científico publicado en 2004

The impact of retroviral suicide gene transduction procedures on T cells

artículo científico publicado en 2003

The leukocyte podosome

artículo científico publicado en 2006

The tight junction associated signalling proteins ZO-1 and ZONAB regulate retinal pigment epithelium homeostasis in mice

artículo científico publicado en 2010

The β-globin locus control region in combination with the EF1α short promoter allows enhanced lentiviral vector-mediated erythroid gene expression with conserved multilineage activity

artículo científico publicado en 2012

Thymus transplantation for complete DiGeorge syndrome: European experience.

artículo científico publicado en 2017

Tolerance induction using lentiviral gene delivery delays onset and severity of collagen II arthritis

artículo científico publicado en 2009

Towards gene therapy for EBV-associated posttransplant lymphoma with genetically modified EBV-specific cytotoxic T cells

artículo científico publicado en 2014

Transatlantic consortium spotlights need for changes in gene therapy trials

artículo científico publicado en 2010

Transfer of gene-corrected T cells corrects humoral and cytotoxic defects in patients with X-linked lymphoproliferative disease.

artículo científico publicado en 2018

Treating Immunodeficiency through HSC Gene Therapy

artículo científico publicado en 2016

Trisomy 21 mid-trimester amniotic fluid induced pluripotent stem cells maintain genetic signatures during reprogramming: implications for disease modeling and cryobanking

artículo científico publicado en 2014

Two novel activating mutations in the Wiskott-Aldrich syndrome protein result in congenital neutropenia

artículo científico publicado en 2006

Tyrosine phosphorylation of WASP promotes calpain-mediated podosome disassembly

artículo científico publicado en 2011

Tyrosine phosphorylation of WIP releases bound WASP and impairs podosome assembly in macrophages

artículo científico publicado en 2014

Unregulated actin polymerization by WASp causes defects of mitosis and cytokinesis in X-linked neutropenia

artículo científico publicado en 2007

Update on clinical gene therapy in childhood

artículo científico publicado en 2007

Update on the hyper immunoglobulin M syndromes

artículo científico publicado en 2010

Use of compassionate-case ATMP in preclinical data for clinical trial applications

artículo científico publicado en 2012

Use of nonintegrating lentiviral vectors for gene therapy

artículo científico publicado en 2007

Valproic acid confers functional pluripotency to human amniotic fluid stem cells in a transgene-free approach

artículo científico publicado en 2012

Vector integration is nonrandom and clustered and influences the fate of lymphopoiesis in SCID-X1 gene therapy

artículo científico publicado en 2007

WASP-mediated regulation of anti-inflammatory macrophages is IL-10 dependent and is critical for intestinal homeostasis.

artículo científico publicado en 2018

WASP: a key immunological multitasker

artículo científico publicado en 2010

WASp deficiency in mice results in failure to form osteoclast sealing zones and defects in bone resorption

scientific article published on 15 January 2004

WASp in immune-system organization and function

artículo científico publicado en 2002

WASp-dependent actin cytoskeleton stability at the dendritic cell immunological synapse is required for extensive, functional T cell contacts.

artículo científico publicado en 2015

WIP regulates the stability and localization of WASP to podosomes in migrating dendritic cells

artículo científico publicado en 2006

Whole-genome sequencing of a sporadic primary immunodeficiency cohort

artículo científico publicado en 2020

Wiskott Aldrich syndrome protein regulates non-selective autophagy and mitochondrial homeostasis in human myeloid cells

artículo científico publicado en 2020

Wiskott-Aldrich Syndrome: Immunodeficiency resulting from defective cell migration and impaired immunostimulatory activation

artículo científico publicado en 2009

Wiskott-Aldrich syndrome protein and the cytoskeletal dynamics of dendritic cells

artículo científico publicado en 2004

Wiskott-Aldrich syndrome protein deficiency in B cells results in impaired peripheral homeostasis

artículo científico publicado en 2008

Wiskott-Aldrich syndrome protein deficiency leads to reduced B-cell adhesion, migration, and homing, and a delayed humoral immune response

article

Wiskott-Aldrich syndrome protein regulates autophagy and inflammasome activity in innate immune cells

artículo científico publicado en 2017

Wiskott-Aldrich syndrome protein-deficient hematopoietic cells can be efficiently mobilized by granulocyte colony-stimulating factor

artículo científico publicado en 2013

Wiskott-Aldrich syndrome protein: Emerging mechanisms in immunity

artículo científico publicado en 2017

X-linked lymphoproliferative disease: clinical, diagnostic and molecular perspective

artículo científico publicado en 2002

X-linked thrombocytopenia (XLT) due to WAS mutations: clinical characteristics, long-term outcome, and treatment options

artículo científico publicado en 2010

iPSCs: Unstable origins?

artículo científico publicado en 2011

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