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Lista de obras de

A Crisper Look at Genome Editing: RNA-guided Genome Modification ⬇️

artículo científico publicado el 1 de abril de 2013

A New Class of Medicines through DNA Editing

scientific article published on 01 March 2019

A survey of ex vivo/in vitro transduction efficiency of mammalian primary cells and cell lines with Nine natural adeno-associated virus (AAV1-9) and one engineered adeno-associated virus serotype ⬇️

artículo científico publicado el 6 de marzo de 2013

Author Correction: Engineering monocyte/macrophage-specific glucocerebrosidase expression in human hematopoietic stem cells using genome editing

artículo científico publicado en 2020

Author Correction: Gene correction for SCID-X1 in long-term hematopoietic stem cells

article

Author Correction: Gene correction for SCID-X1 in long-term hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 2019

CRISPR-based gene editing enables FOXP3 gene repair in IPEX patient cells

scientific article published on 06 May 2020

Cas9-AAV6-engineered human mesenchymal stromal cells improved cutaneous wound healing in diabetic mice

scientific article published on 18 May 2020

Correction: Multiplexed genetic engineering of human hematopoietic stem and progenitor cells using CRISPR/Cas9 and AAV6

article published in 2018

Design and Development of Artificial Zinc Finger Transcription Factors and Zinc Finger Nucleases to the hTERT Locus ⬇️

artículo científico publicado el 23 de abril de 2013

Development of nuclease-mediated site-specific genome modification ⬇️

artículo científico publicado el 13 de septiembre de 2012

Diamond Blackfan anemia is mediated by hyperactive Nemo-like kinase

artículo científico publicado en 2020

Efficient scarless genome editing in human pluripotent stem cells

artículo científico publicado en 2018

Engineering monocyte/macrophage-specific glucocerebrosidase expression in human hematopoietic stem cells using genome editing

artículo científico publicado en 2020

Engineering the immune system to cure genetic diseases, HIV, and cancer ⬇️

artículo científico publicado el 1 de octubre de 2012

Ethical and regulatory aspects of genome editing.

artículo científico publicado en 2016

Expanding the Repertoire of Target Sites for Zinc Finger Nuclease-mediated Genome Modification ⬇️

artículo científico publicado el 30 de abril de 2013

Functional significance of U2AF1 S34F mutations in lung adenocarcinomas

scientific article published on 13 December 2019

Gene correction for SCID-X1 in long-term hematopoietic stem cells

article

Gene editing: not just for translation anymore ⬇️

artículo científico publicado el 28 de diciembre de 2011

Generation of human striatal organoids and cortico-striatal assembloids from human pluripotent stem cells

artículo científico publicado en 2020

High-efficiency CRISPR induction of t(9;11) chromosomal translocations and acute leukemias in human blood stem cells

scientific article published on 01 October 2019

Homologous recombination‐based gene therapy for the primary immunodeficiencies ⬇️

artículo científico publicado el 1 de diciembre de 2011

Human genome-edited hematopoietic stem cells phenotypically correct Mucopolysaccharidosis type I

scientific article published on 06 September 2019

Identification of preexisting adaptive immunity to Cas9 proteins in humans

artículo científico publicado en 2019

Improving the safety of human pluripotent stem cell therapies using genome-edited orthogonal safeguards

artículo científico publicado en 2020

Induction of fetal hemoglobin synthesis by CRISPR/Cas9-mediated editing of the human β-globin locus.

artículo científico publicado en 2018

Knock-in editing: it functionally corrects!

artículo científico publicado en 2016

Metabolic engineering generates a transgene-free safety switch for cell therapy

scientific article published on 13 July 2020

Multiplexed genetic engineering of human hematopoietic stem and progenitor cells using CRISPR/Cas9 and AAV6.

artículo científico publicado en 2017

Neuronal defects in a human cellular model of 22q11.2 deletion syndrome

artículo científico publicado en 2020

Newborn screening for severe combined immunodeficiency and T-cell lymphopenia in California: results of the first 2 years

artículo científico publicado en 2013

Newborn screening for severe combined immunodeficiency in 11 screening programs in the United States

artículo científico publicado en 2014

Nuclease-mediated gene editing by homologous recombination of the human globin locus ⬇️

artículo científico publicado el 23 de octubre de 2013

Receptor-mediated delivery of engineered nucleases for genome modification ⬇️

artículo científico publicado el 16 de agosto de 2013

SCID genotype and 6-month posttransplant CD4 count predict survival and immune recovery

scientific article published on 28 August 2018

Seeing the light: integrating genome engineering with double-strand break repair ⬇️

artículo científico publicado el 28 de julio de 2011

Spatially restricted expression of Dlx-1, Dlx-2 (Tes-1), Gbx-2, and Wnt- 3 in the embryonic day 12.5 mouse forebrain defines potential transverse and longitudinal segmental boundaries ⬇️

artículo científico publicado el 1 de julio de 1993

The TRACE-Seq method tracks recombination alleles and identifies clonal reconstitution dynamics of gene targeted human hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 2021

Translating the Lessons From Gene Therapy to the Development of Regenerative Medicine ⬇️

artículo científico publicado el 1 de marzo de 2011

Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000-2009.

artículo científico publicado en 2014

Zinc fingers hit off target ⬇️

artículo científico publicado el 11 de octubre de 2011

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