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Lista de obras de Gwladys Gernoux

5 Year Expression and Neutrophil Defect Repair after Gene Therapy in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency.

artículo científico publicado en 2017

A divalent siRNA chemical scaffold for potent and sustained modulation of gene expression throughout the central nervous system

artículo científico publicado en 2019

Artificial miRNAs reduce human mutant Huntingtin throughout the striatum in a transgenic sheep model of Huntington's disease.

artículo científico publicado en 2017

Bridging from Intramuscular to Limb Perfusion Delivery of rAAV: Optimization in a Non-human Primate Study

artículo científico publicado en 2019

CHOP and c-JUN upregulate the mutant Z alpha-1 antitrypsin, exacerbating its aggregation and liver proteotoxicity

artículo científico publicado en 2020

Early interaction of adeno-associated virus serotype 8 vector with the host immune system following intramuscular delivery results in weak but detectable lymphocyte and dendritic cell transduction

artículo científico publicado en 2015

Five Years of Successful Inducible Transgene Expression Following Locoregional Adeno-Associated Virus Delivery in Nonhuman Primates with No Detectable Immunity

artículo científico publicado en 2019

Liver-specific transcriptional modules identified by genome-wide in silico analysis enable efficient gene therapy in mice and non-human primates

artículo científico publicado en 2014

Longevity of rAAV vector and plasmid DNA in blood after intramuscular injection in nonhuman primates: implications for gene doping ⬇️

artículo científico publicado el 10 de marzo de 2011

Muscle-Directed Delivery of an AAV1 Vector Leads to Capsid-Specific T Cell Exhaustion in Nonhuman Primates and Humans

scientific article published on 13 January 2020

Regulatory and Exhausted T Cell Responses to AAV Capsid.

artículo científico publicado en 2017

SOD1 Suppression with Adeno-Associated Virus and MicroRNA in Familial ALS

artículo científico publicado en 2020

Safe and effective superoxide dismutase 1 silencing using artificial microRNA in macaques

artículo científico publicado en 2018

Survival Advantage of Both Human Hepatocyte Xenografts and Genome-Edited Hepatocytes for Treatment of α-1 Antitrypsin Deficiency.

artículo científico publicado en 2017

Therapeutic rAAVrh10 Mediated SOD1 Silencing in Adult SOD1(G93A) Mice and Nonhuman Primates.

artículo científico publicado en 2015

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