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Lista de obras de Pasqualina Colella

AAV-mediated gene supply for treatment of degenerative and neovascular retinal diseases.

artículo científico publicado en 2010

AP20187-mediated activation of a chimeric insulin receptor results in insulin-like actions in skeletal muscle and liver of diabetic mice.

artículo científico publicado en 2007

Author Correction: Engineering monocyte/macrophage-specific glucocerebrosidase expression in human hematopoietic stem cells using genome editing

artículo científico publicado en 2020

Effective delivery of large genes to the retina by dual AAV vectors

artículo científico publicado en 2013

Efficient gene delivery to the cone-enriched pig retina by dual AAV vectors

artículo científico publicado en 2014

Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy

artículo científico publicado en 2017

Engineering monocyte/macrophage-specific glucocerebrosidase expression in human hematopoietic stem cells using genome editing

artículo científico publicado en 2020

Improved dual AAV vectors with reduced expression of truncated proteins are safe and effective in the retina of a mouse model of Stargardt disease

artículo científico publicado en 2015

Long-term exposure to Myozyme results in a decrease of anti-drug antibodies in late-onset Pompe disease patients

artículo científico publicado en 2016

Myosin7a deficiency results in reduced retinal activity which is improved by gene therapy

artículo científico publicado en 2013

Non-erythropoietic erythropoietin derivatives protect from light-induced and genetic photoreceptor degeneration.

artículo científico publicado en 2011

Photoreceptor degeneration in mice: adeno-associated viral vector-mediated delivery of erythropoietin.

artículo científico publicado en 2013

Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression.

artículo científico publicado en 2017

Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase.

artículo científico publicado en 2017

Serotype-dependent packaging of large genes in adeno-associated viral vectors results in effective gene delivery in mice.

artículo científico publicado en 2008

Transposon-mediated Generation of Cellular and Mouse Models of Splicing Mutations to Assess the Efficacy of snRNA-based Therapeutics

artículo científico publicado en 2016

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