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Lista de obras de Mark S Sands

A HILIC-MS/MS method for simultaneous quantification of the lysosomal disease markers galactosylsphingosine and glucosylsphingosine in mouse serum

artículo científico publicado en 2018

A Hitchhiker's guide to the blood-brain barrier: in trans delivery of a therapeutic enzyme.

artículo científico publicado en 2014

A Humoral Immune Response Alters the Distribution of Enzyme Replacement Therapy in Murine Mucopolysaccharidosis Type I.

artículo científico publicado en 2017

A murine model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis-ultrastructural evaluation of storage in the central nervous system and viscera.

artículo científico publicado en 2007

A novel model of murine mucopolysaccharidosis type VII due to an intracisternal a particle element transposition into the beta-glucuronidase gene: clinical and pathologic findings.

artículo científico publicado en 2001

A single-base-pair deletion in the beta-glucuronidase gene accounts for the phenotype of murine mucopolysaccharidosis type VII

artículo científico publicado en 1993

AAV vector integration sites in mouse hepatocellular carcinoma.

artículo científico publicado en 2007

AAV-Mediated Liver-Directed Gene Therapy ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 2011

AAV-mediated intravitreal gene therapy reduces lysosomal storage in the retinal pigmented epithelium and improves retinal function in adult MPS VII mice.

artículo científico publicado en 2004

AAV2-mediated ocular gene therapy for infantile neuronal ceroid lipofuscinosis.

artículo científico publicado en 2005

AAV2/5 vector expressing galactocerebrosidase ameliorates CNS disease in the murine model of globoid-cell leukodystrophy more efficiently than AAV2.

artículo científico publicado en 2005

Abnormal immune function in vivo in a murine model of lysosomal storage disease

scientific article published on 01 June 2000

Abnormal osteoclast morphology and bone remodeling in a murine model of a lysosomal storage disease

artículo científico publicado en 2002

Adeno-associated virus 2-mediated gene therapy decreases autofluorescent storage material and increases brain mass in a murine model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis

artículo científico publicado en 2004

Adeno-associated virus serotypes 9 and rh10 mediate strong neuronal transduction of the dog brain.

artículo científico publicado en 2013

An anti-neuroinflammatory that targets dysregulated glia enhances the efficacy of CNS-directed gene therapy in murine infantile neuronal ceroid lipofuscinosis

artículo científico publicado en 2014

Astrocytosis in infantile neuronal ceroid lipofuscinosis: friend or foe?

artículo científico publicado en 2014

Behavior and therapeutic efficacy of beta-glucuronidase-positive mononuclear phagocytes in a murine model of mucopolysaccharidosis type VII.

artículo científico publicado en 1999

Behavioral consequences of bone marrow transplantation in the treatment of murine mucopolysaccharidosis type VII.

artículo científico publicado en 1994

Behavioral deficits and cholinergic pathway abnormalities in male Sanfilippo B mice

artículo científico publicado en 2016

Binding of TFIIIA to derivatives of 5S RNA containing sequence substitutions or deletions defines a minimal TFIIIA binding site

artículo científico publicado en 1992

Biodistribution and efficacy of donor T lymphocytes in a murine model of lysosomal storage disease.

artículo científico publicado en 2003

Biodistribution, kinetics, and efficacy of highly phosphorylated and non-phosphorylated beta-glucuronidase in the murine model of mucopolysaccharidosis VII.

artículo científico publicado en 2001

Bone Marrow Transplantation Alters the Tremor Phenotype in the Murine Model of Globoid-Cell Leukodystrophy.

artículo científico publicado en 2012

Bone marrow transplantation augments the effect of brain- and spinal cord-directed adeno-associated virus 2/5 gene therapy by altering inflammation in the murine model of globoid-cell leukodystrophy

artículo científico publicado en 2011

Bone marrow transplantation increases efficacy of central nervous system-directed enzyme replacement therapy in the murine model of globoid cell leukodystrophy

artículo científico publicado en 2012

CMV-beta-actin promoter directs higher expression from an adeno-associated viral vector in the liver than the cytomegalovirus or elongation factor 1 alpha promoter and results in therapeutic levels of human factor X in mice

artículo científico publicado en 2001

CNS-directed AAV2-mediated gene therapy ameliorates functional deficits in a murine model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis.

artículo científico publicado en 2005

CNS-directed gene therapy for lysosomal storage diseases

artículo científico publicado en 2008

Central amygdala glucocorticoid receptor action promotes fear-associated CRH activation and conditioning

artículo científico publicado en 2008

Central nervous system pathology progresses independently of KC and CXCR2 in globoid-cell leukodystrophy

artículo científico publicado en 2013

Central nervous system-directed AAV2/5-mediated gene therapy synergizes with bone marrow transplantation in the murine model of globoid-cell leukodystrophy

artículo científico publicado en 2007

Cerebellar pathology and motor deficits in the palmitoyl protein thioesterase 1-deficient mouse

artículo científico publicado en 2009

Clinical course of sly syndrome (mucopolysaccharidosis type VII)

artículo científico publicado en 2016

Clinical response to persistent, low-level beta-glucuronidase expression in the murine model of mucopolysaccharidosis type VII.

artículo científico publicado en 2007

Clinically early-stage CSPα mutation carrier exhibits remarkable terminal stage neuronal pathology with minimal evidence of synaptic loss

artículo científico publicado en 2015

Collection of a mobilized peripheral blood apheresis product from a patient with mucopolysaccharidosis type VII and subsequent CD34+ cell isolation

artículo científico publicado en 2004

Combination small molecule PPT1 mimetic and CNS-directed gene therapy as a treatment for infantile neuronal ceroid lipofuscinosis

artículo científico publicado en 2012

Combination therapies for lysosomal storage disease: is the whole greater than the sum of its parts?

artículo científico publicado en 2011

Comprehensive functional characterization of murine infantile Batten disease including Parkinson-like behavior and dopaminergic markers.

artículo científico publicado en 2015

Computed tomographic enhancement of liver and spleen in the dog with iodipamide ethyl ester particulate suspensions

artículo científico publicado en 1987

Concise Synthesis of the Unnatural Sphingosine and Psychosine Enantiomer

artículo científico publicado en 2010

Considerations for the treatment of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis (infantile Batten disease)

artículo científico publicado en 2013

Cost-effective use of stannous pyrophosphate

scientific article published on 01 October 1981

Delivery of a retroviral vector expressing human beta-glucuronidase to the liver and spleen decreases lysosomal storage in mucopolysaccharidosis VII mice

artículo científico publicado en 2000

Development of sensory, motor and behavioral deficits in the murine model of Sanfilippo syndrome type B

scientific journal article

Diffusion tensor imaging detects axonal injury and demyelination in the spinal cord and cranial nerves of a murine model of globoid cell leukodystrophy.

artículo científico publicado en 2009

Disease correction by combined neonatal intracranial AAV and systemic lentiviral gene therapy in Sanfilippo Syndrome type B mice.

artículo científico publicado en 2013

Engraftment of human CD34+ cells leads to widespread distribution of donor-derived cells and correction of tissue pathology in a novel murine xenotransplantation model of lysosomal storage disease.

artículo científico publicado en 2002

Enzyme replacement in murine mucopolysaccharidosis type VII: neuronal and glial response to beta-glucuronidase requires early initiation of enzyme replacement therapy

artículo científico publicado en 1999

Enzyme replacement therapy for murine mucopolysaccharidosis type VII

artículo científico publicado en 1994

Enzyme replacement therapy for murine mucopolysaccharidosis type VII leads to improvements in behavior and auditory function

scientific article published on April 1998

Enzyme replacement with recombinant beta-glucuronidase in murine mucopolysaccharidosis type VII: impact of therapy during the first six weeks of life on subsequent lysosomal storage, growth, and survival

artículo científico publicado en 1996

Enzyme replacement with recombinant beta-glucuronidase in the newborn mucopolysaccharidosis type VII mouse

artículo científico publicado en 1993

Evaluation of pathological manifestations of disease in mucopolysaccharidosis VII mice after neonatal hepatic gene therapy.

artículo científico publicado en 2002

Experimental therapies in the murine model of globoid cell leukodystrophy.

artículo científico publicado en 2014

Farber disease: understanding a fatal childhood disorder and dissecting ceramide biology ⬇️

artículo científico publicado el 13 de mayo de 2013

Gene targeting in vivo by adeno-associated virus vectors.

artículo científico publicado en 2006

Gene therapy for lysosomal storage diseases

scientific article published on 01 October 1998

Gene therapy for lysosomal storage diseases.

artículo científico publicado en 2006

Gene therapy for murine mucopolysaccharidosis type VII.

artículo científico publicado en 1997

Gene transfer of low levels of beta-glucuronidase corrects hepatic lysosomal storage in a large animal model of mucopolysaccharidosis VII.

artículo científico publicado en 2000

Generation of a stable packaging cell line producing high-titer PPT-deleted integration-deficient lentiviral vectors

artículo científico publicado en 2015

Hematopoietic Stem cell transplantation and lentiviral vector-based gene therapy for Krabbe's disease: Present convictions and future prospects.

artículo científico publicado en 2016

High level expression and export of beta-glucuronidase from murine mucopolysaccharidosis VII cells corrected by a double-copy retrovirus vector.

artículo científico publicado en 1995

Histochemical localization of palmitoyl protein thioesterase-1 activity

artículo científico publicado en 2015

Human CD34+ hematopoietic progenitor cell-directed lentiviral-mediated gene therapy in a xenotransplantation model of lysosomal storage disease.

artículo científico publicado en 2004

In vivo distribution of human adipose-derived mesenchymal stem cells in novel xenotransplantation models

artículo científico publicado en 2006

In vivo transduction of hematopoietic stem cells after neonatal intravenous injection of an amphotropic retroviral vector in mice

artículo científico publicado en 2004

Inner ear pathology in the mucopolysaccharidosis VII mouse

artículo científico publicado en 2002

Insights into the Pathogenesis and Treatment of Krabbe Disease

artículo científico publicado en 2016

Intracisternal A-particle element transposition into the murine beta-glucuronidase gene correlates with loss of enzyme activity: a new model for beta-glucuronidase deficiency in the C3H mouse

artículo científico publicado en 1998

Intracranial injection of recombinant adeno-associated virus improves cognitive function in a murine model of mucopolysaccharidosis type VII.

artículo científico publicado en 2001

Intravitreal gene therapy reduces lysosomal storage in specific areas of the CNS in mucopolysaccharidosis VII mice.

artículo científico publicado en 2003

Iohexol lumbar myelography: clinical study

artículo científico publicado en 1984

Lentiviral transduction of murine oligodendrocytes in vivo.

artículo científico publicado en 2005

Lentiviral-mediated gene transfer to the sheep brain: implications for gene therapy in Batten disease.

artículo científico publicado en 2011

Lentiviral-transduced human mesenchymal stem cells persistently express therapeutic levels of enzyme in a xenotransplantation model of human disease

artículo científico publicado en 2008

Local blood-brain barrier penetration following systemic contrast medium administration. A case report and an experimental study

artículo científico publicado en 1988

Lumbar myelography with iohexol and metrizamide. A double-blind clinical trial

artículo científico publicado en 1984

Lysosomal dysfunction results in altered energy balance

artículo científico publicado en 2007

Marrow Stromal Cells and Osteoclast Precursors Differentially Contribute to TNF- -Induced Osteoclastogenesis In Vivo

scientific article published on 01 October 2004

Mechanism-based combination treatment dramatically increases therapeutic efficacy in murine globoid cell leukodystrophy

artículo científico publicado en 2015

Metabolic adaptations to interrupted glycosaminoglycan recycling.

artículo científico publicado en 2009

Molecular correlates of axonal and synaptic pathology in mouse models of Batten disease

scientific article published on 29 July 2009

Mucopolysaccharidosis type VII as a model system for gene transfer to the central nervous system

artículo científico publicado en 1994

Mucopolysaccharidosis type VII: A powerful experimental system and therapeutic challenge

artículo científico publicado en 2014

Murine mucopolysaccharidosis VIL: impact of therapies on the phenotype, clinical course, and pathology in a model of a lysosomal storage disease

artículo científico publicado en 2001

Murine mucopolysaccharidosis type VII: long term therapeutic effects of enzyme replacement and enzyme replacement followed by bone marrow transplantation

artículo científico publicado en 1997

Murine mucopolysaccharidosis type VII: the impact of therapies on the clinical course and pathology in a murine model of lysosomal storage disease

artículo científico publicado en 1998

Neonatal gene transfer leads to widespread correction of pathology in a murine model of lysosomal storage disease.

artículo científico publicado en 1999

Neonatal intramuscular injection with recombinant adeno-associated virus results in prolonged beta-glucuronidase expression in situ and correction of liver pathology in mucopolysaccharidosis type VII mice.

artículo científico publicado en 1999

Neonatal or hepatocyte growth factor-potentiated adult gene therapy with a retroviral vector results in therapeutic levels of canine factor IX for hemophilia B.

artículo científico publicado en 2003

Neonatal retroviral vector-mediated hepatic gene therapy reduces bone, joint, and cartilage disease in mucopolysaccharidosis VII mice and dogs

artículo científico publicado en 2004

Niemann-Pick C1 protects against atherosclerosis in mice via regulation of macrophage intracellular cholesterol trafficking

artículo científico publicado en 2008

Numerous transcriptional alterations in liver persist after short-term enzyme-replacement therapy in a murine model of mucopolysaccharidosis type VII.

artículo científico publicado en 2004

Observed incidence of tumorigenesis in long-term rodent studies of rAAV vectors.

artículo científico publicado en 2001

Oligodendrocyte degeneration and recovery after focal cerebral ischemia.

artículo científico publicado en 2010

Overcoming the Next Barriers to Successful Therapy

Oxidative stress as a therapeutic target in globoid cell leukodystrophy.

artículo científico publicado en 2012

Pathogenesis and therapies for infantile neuronal ceroid lipofuscinosis (infantile CLN1 disease).

artículo científico publicado en 2013

Percutaneous intravenous injection in neonatal mice

artículo científico publicado en 2000

Percutaneous intravenous injection in neonatal mice

artículo científico publicado en 1999

Postoperative radiographic appearance of intracranial hemostatic gelatin sponge.

artículo científico publicado en 1986

Prevention of systemic clinical disease in MPS VII mice following AAV-mediated neonatal gene transfer

artículo científico publicado en 2001

Primary fibroblasts from CSPα mutation carriers recapitulate hallmarks of the adult onset neuronal ceroid lipofuscinosis

artículo científico publicado en 2017

Promising CNS-directed enzyme replacement therapy for lysosomal storage diseases

artículo científico publicado en 2009

Psychosine, the cytotoxic sphingolipid that accumulates in globoid cell leukodystrophy, alters membrane architecture.

artículo científico publicado en 2013

Radioisotope imaging for detection of an ectopic spleen in a macaque

scientific article published on 01 December 1982

Retinal function is improved in a murine model of a lysosomal storage disease following bone marrow transplantation

scientific article published on 01 November 2000

Reversal of pathology in murine mucopolysaccharidosis type VII by somatic cell gene transfer

scientific journal article

Safety of adeno-associated virus gene therapy vectors: a current evaluation

artículo científico publicado en 2002

Successful expression of human factor IX following repeat administration of adenoviral vector in mice.

artículo científico publicado en 1996

Successive neuron loss in the thalamus and cortex in a mouse model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis

artículo científico publicado en 2006

Synergistic effects of central nervous system-directed gene therapy and bone marrow transplantation in the murine model of infantile neuronal ceroid lipofuscinosis

artículo científico publicado en 2012

Synergistic effects of treating the spinal cord and brain in CLN1 disease.

artículo científico publicado en 2017

Syngeneic bone marrow transplantation reduces the hearing loss associated with murine mucopolysaccharidosis type VII.

artículo científico publicado en 1995

TFIIIA binds to different domains of 5S RNA and the Xenopus borealis 5S RNA gene

artículo científico publicado en 1987

The carboxyterminal zinc fingers of TFIIIA interact with the tip of helix V of 5S RNA in the 7S ribonucleoprotein particle

artículo científico publicado en 1991

The origin and in vivo significance of murine and human culture-expanded endothelial progenitor cells

artículo científico

The role of attenuated astrocyte activation in infantile neuronal ceroid lipofuscinosis

artículo científico publicado en 2011

The sphingolipid psychosine inhibits fast axonal transport in Krabbe disease by activation of GSK3β and deregulation of molecular motors

artículo científico publicado en 2013

Therapeutic efficacy of bone marrow transplant, intracranial AAV-mediated gene therapy, or both in the mouse model of MPS IIIB

artículo científico publicado en 2010

Treatment for Krabbe's disease: Finding the combination.

artículo científico publicado en 2016

Treatment for Lsds: real options for several diseases. Forward

artículo científico publicado en 2014

Treatment of a lysosomal storage disease, mucopolysaccharidosis VII, with microencapsulated recombinant cells

artículo científico publicado en 2000

Treatment of murine mucopolysaccharidosis type VII by syngeneic bone marrow transplantation in neonates

artículo científico publicado en 1993

Two zinc finger proteins from Xenopus laevis bind the same region of 5S RNA but with different nuclease protection patterns

artículo científico publicado en 1991

VEGF disrupts the neonatal blood-brain barrier and increases life span after non-ablative BMT in a murine model of congenital neurodegeneration caused by a lysosomal enzyme deficiency.

artículo científico publicado en 2004

VEGF increases engraftment of bone marrow-derived endothelial progenitor cells (EPCs) into vasculature of newborn murine recipients.

artículo científico publicado en 2002

Widespread Expression of a Membrane-Tethered Version of the Soluble Lysosomal Enzyme Palmitoyl Protein Thioesterase-1.

artículo científico publicado en 2017

Widespread nonhematopoietic tissue distribution by transplanted human progenitor cells with high aldehyde dehydrogenase activity.

artículo científico publicado en 2007

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