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Lista de obras de Arthur W. Nienhuis

"Replacement" of COOH-terminal truncation of v-fms with c-fms sequences markedly reduces transformation potential

artículo científico publicado en 1986

"Silent" nucleotide substitution in a beta+-thalassemia globin gene activates splice site in coding sequence RNA.

artículo científico publicado en 1983

"Silent" nucleotide substitution in codon 24 of a beta+ thalassemia globin gene activates splice site in coding sequence RNA

scientific article published on 01 January 1983

5-Azacytidine Selectively Increases γ-Globin Synthesis in a Patient with β+Thalassemia ⬇️

artículo científico publicado el 9 de diciembre de 1982

5-Azacytidine acts directly on both erythroid precursors and progenitors to increase production of fetal hemoglobin

artículo científico publicado en 1985

5-Azacytidine increases gamma-globin synthesis and reduces the proportion of dense cells in patients with sickle cell anemia ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1983

5-Azacytidine treatment in a beta (0)-thalassaemic patient unable to be transfused due to multiple alloantibodies

scientific article published on 01 July 1989

5-azacytidine for beta thalassaemia? ⬇️

artículo científico publicado el 26 de febrero de 1983

A Zinc-Finger Transcriptional Activator Designed to Interact with the Gamma-Globin Gene Promoters Enhances Fetal Hemoglobin Production in Erythroid Cells Derived From Normal and Beta-Thalassemic CD34+ Cells. ⬇️

scholarly article

A beta-globin gene, inactive in the K562 leukemic cell, functions normally in a heterologous expression system ⬇️

artículo científico publicado el 1 de julio de 1984

A chromatin insulator blocks interactions between globin regulatory elements and cellular promoters in erythroid cells

artículo científico publicado en 2007

A family of long reiterated DNA sequences, one copy of which is next to the human beta globin gene ⬇️

artículo científico publicado el 20 de diciembre de 1980

A functionally active retrovirus vector for gene therapy in Fanconi anemia group C.

artículo científico publicado en 1994

A new moderately repetitive DNA sequence family of novel organization

artículo científico publicado en 1987

A new technique for mapping the human hemoglobin genes

artículo científico publicado en 1976

A new technique for mapping the human hemoglobin genes

artículo científico publicado el 1 de enero de 1976

A novel form of human polymorphism involving the hDHFR-psi 1 pseudogene identifies three RFLPs

artículo científico publicado en 1987

A trial of immunotherapy in aplastic anemia and pure red cell aplasia

artículo científico publicado en 1983

A trial of recombinant human interleukin-1 in patients with severe refractory aplastic anaemia

artículo científico publicado en 1992

A weak upstream promoter gives rise to long human β-globin RNA molecules ⬇️

artículo científico publicado el 16 de mayo de 1983

A zinc-finger transcriptional activator designed to interact with the gamma-globin gene promoters enhances fetal hemoglobin production in primary human adult erythroblasts

artículo científico publicado en 2010

Acquired alpha-thalassemia in preleukemia is due to decreased expression of all four alpha-globin genes ⬇️

artículo científico publicado el 1 de octubre de 1983

Activation and inactivation of genes determining hemoglobin types.20s

artículo científico publicado el 1 de abril de 1975

Activation of the human beta-globin promoter in K562 cells by DNA sequences 5' to the fetal gamma- or embryonic zeta-globin genes

artículo científico publicado en 1987

Active conformation of the globin genes in uninduced and induced mouse erythroleukemia cells ⬇️

artículo científico publicado el 1 de julio de 1978

Acute myeloid leukemia is associated with retroviral gene transfer to hematopoietic progenitor cells in a rhesus macaque

artículo científico publicado en 2006

Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B

artículo científico publicado en 2011

Adenovirus-mediated expresssion of the murine ecotropic receptor facilitates transduction of human hematopoietic cells with an ecotropic retroviral vector.

artículo científico publicado en 1999

Advances in thalassemia research.

artículo científico publicado en 1984

Amendment to clinical research projects. Genetic marking with retroviral vectors to study the feasibility of stem cell gene transfer and the biology of hematopoietic reconstitution after autologous transplantation in multiple myeloma, chronic myelog

scientific article published on 01 April 1993

An Improved Method for Generating Retroviral Producer Clones for Vectors Lacking a Selectable Marker Gene ⬇️

artículo científico publicado el 1 de junio de 1998

An array of murine leukemia virus-related elements is transmitted and expressed in a primate recipient of retroviral gene transfer

artículo científico publicado en 1996

An experimental system for the evaluation of retroviral vector design to diminish the risk for proto-oncogene activation

artículo científico publicado en 2007

An integrated funding mechanism for clinical trials in human gene therapy

artículo científico publicado en 2009

An olfactory receptor gene is located in the extended human beta-globin gene cluster and is expressed in erythroid cells

artículo científico publicado en 1999

An oligomer complementary to c-myc mRNA inhibits proliferation of HL-60 promyelocytic cells and induces differentiation

artículo científico publicado en 1988

Analysis of Globin Gene Structure in Patients with β Thalassemia by Restriction Endonuclease Mapping ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 1981

Analysis of lymphocyte subsets in patients with aplastic anaemia ⬇️

artículo científico publicado el 1 de septiembre de 1984

Antisense RNA inhibition of hematopoietic growth factor production

artículo científico publicado en 1991

Antithymocyte globulin hypersensitivity in bone marrow failure patients

artículo científico publicado en 1988

Antithymocyte globulin reacts with many normal human cell types

artículo científico publicado en 1983

Assays to evaluate the genotoxicity of retroviral vectors

artículo científico publicado en 2006

Augmentation by Erythropoietin of the Fetal-Hemoglobin Response to Hydroxyurea in Sickle Cell Disease ⬇️

artículo científico publicado el 14 de enero de 1993

Autocrine expression of both endostatin and green fluorescent protein provides a synergistic antitumor effect in a murine neuroblastoma model

artículo científico publicado en 2001

Beta O-39 thalassemia gene: a premature termination codon causes beta-mRNA deficiency without affecting cytoplasmic beta-mRNA stability

artículo científico publicado en 1984

Beta Thalassemia: mutations which affect processing of the beta-Globin mRNA precursor

scientific article published on 01 August 1980

Blast colonies containing hemopoietic progenitor cells can give rise to Abelson virus (A-MuLV)-transformed cell lines

artículo científico publicado en 1988

Blood's 70th anniversary: 1988-1992.

artículo científico publicado en 2016

Bone marrow transplantation for thalassemia

scientific article published on 01 October 1987

Bone marrow-derived cells contribute to tumor neovasculature and, when modified to express an angiogenesis inhibitor, can restrict tumor growth in mice

artículo científico publicado en 2001

Brain glucose metabolism in neurologically normal patients with sickle cell disease. Regional alterations

artículo científico publicado en 1988

Brief report: treatment with azacitidine of patients with end-stage beta-thalassemia

artículo científico publicado en 1993

COOH-terminal-modified interleukin-3 is retained intracellularly and stimulates autocrine growth.

artículo científico

CT findings in Addison's disease

scientific article published on 01 August 1982

Cell-free hemoglobin synthesis in beta-thalassemia

artículo científico publicado en 1970

Cell-free transcription of human bone marrow chromatin ⬇️

artículo científico publicado el 29 de noviembre de 1974

Cell-free transcription of mammalian chromatin. Quantitative measurement of newly synthesized globin messenger RNA sequences ⬇️

artículo científico publicado el 25 de noviembre de 1975

Cellular and molecular studies on globin gene expression

artículo científico publicado el 1 de mayo de 1978

Chapter 29. Transcription of Chromatin with Prokaryotic and Eukaryotic Polymerases

artículo científico publicado el 1 de enero de 1978

Characterization of replication-competent retroviruses from nonhuman primates with virus-induced T-cell lymphomas and observations regarding the mechanism of oncogenesis

artículo científico publicado en 1994

Chelation therapy for transfusion-dependent adults

scientific article published on 01 June 1983

Chromatin structure of the human dihydrofolate reductase gene promoter. Multiple protein-binding sites

scientific article published on 01 January 1986

Chromosomal localization and racial distribution of the polymorphic human dihydrofolate reductase pseudogene (DHFRP1).

artículo científico publicado en 1988

Chromosomal localization of human β globin gene on human chromosome 11 in somatic cell hybrids ⬇️

artículo científico publicado el 1 de marzo de 1978

Chromosomal organization of the human dihydrofolate reductase genes: dispersion, selective amplification, and a novel form of polymorphism ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1984

Cis-acting sequences that affect the expression of the human fetal gamma-globin genes.

artículo científico

Cloning and characterization of DNA sequences surrounding the human gamma-, delta-, and beta-globin genes ⬇️

artículo científico publicado el 1 de julio de 1980

Combination of interleukins 3 and 6 preserves stem cell function in culture and enhances retrovirus-mediated gene transfer into hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 1989

Comparison of Insulators and Promoters for Expression of the Wiskott–Aldrich Syndrome Protein Using Lentiviral Vectors ⬇️

artículo científico publicado el 20 de junio de 2013

Comparison of various envelope proteins for their ability to pseudotype lentiviral vectors and transduce primitive hematopoietic cells from human blood

artículo científico publicado en 2002

Computed Tomography in the Diagnosis of Disorders of Excessive Iron Storage of the Liver ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 1977

Computed tomographic studies of thoracic extramedullary hematopoiesis

artículo científico publicado en 1980

Conjunctival sign in sickle cell anaemia: an in-vivo correlate of the extent of red cell heterogeneity

artículo científico publicado en 1985

Continuous subcutaenous administration of deferoxamine in patients with iron overload

artículo científico publicado el 25 de agosto de 1977

Contribution of promoter to tissue-specific expression of the mouse immunoglobulin kappa gene

artículo científico publicado en 1985

Correction of the murine Wiskott-Aldrich syndrome phenotype by hematopoietic stem cell transplantation

artículo científico publicado en 2002

Current status and prospects for gene therapy

artículo científico publicado en 2004

Current status of gene therapy for hemophilia.

artículo científico publicado en 2003

Cyclosporine therapy of aplastic anaemia, congenital and acquired red cell aplasia

artículo científico publicado en 1989

DNA methylation and globin gene expression in patients treated with 5-azacytidine

artículo científico publicado el 1 de enero de 1983

Defects in T-cell-mediated immunity to influenza virus in murine Wiskott-Aldrich syndrome are corrected by oncoretroviral vector-mediated gene transfer into repopulating hematopoietic cells

artículo científico publicado en 2003

Detection of Early Cardiac Dysfunction in Patients with Severe Beta-Thalassemia and Chronic Iron Overload ⬇️

artículo científico publicado el 22 de noviembre de 1979

Development of Gene Therapy for Thalassemia ⬇️

artículo científico publicado el 1 de noviembre de 2012

Development of a high-titer retrovirus producer cell line and strategies for retrovirus-mediated gene transfer into rhesus monkey hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 1990

Development of a high-titer retrovirus producer cell line capable of gene transfer into rhesus monkey hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 1990

Development of gene therapy for blood disorders

artículo científico publicado en 2008

Development of gene therapy for blood disorders: an update

artículo científico publicado en 2013

Development of gene therapy for hemoglobin disorders

artículo científico publicado en 2003

Developmental regulation of human globin genes

artículo científico publicado en 1985

Differences in human α-, β- and δ-globin gene expression in monkey kidney cells ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1982

Dihydrofolate reductase gene amplification and possible rearrangement in estrogen-responsive methotrexate-resistant human breast cancer cells.

artículo científico publicado en 1982

Disseminated infection caused by Cunninghamella bertholletiae in a patient with beta-thalassemia. Case report and review of the literature

artículo científico

Distinct genomic integration of MLV and SIV vectors in primate hematopoietic stem and progenitor cells

artículo científico publicado en 2004

Dysregulated expression of GATA-1 following retrovirus-mediated gene transfer into murine hematopoietic stem cells increases erythropoiesis

artículo científico publicado en 1995

Dysregulated interleukin 6 expression produces a syndrome resembling Castleman's disease in mice.

artículo científico publicado en 1990

Early Clinical Trial Results Following Administration of a Low Dose of a Novel Self Complementary Adeno-Associated Viral Vector Encoding Human Factor IX In Two Subjects with Severe Hemophilia B ⬇️

scholarly article

Echocardiographic abnormalities in patients with transfusion-dependent anemia and secondary myocardial iron deposition ⬇️

artículo científico publicado el 1 de abril de 1978

Efficacy of deferoxamine in preventing complications of iron overload in patients with thalassemia major

artículo científico publicado en 1994

Efficient gene transfer into human cord blood CD34+ cells and the CD34+CD38- subset using highly purified recombinant adeno-associated viral vector preparations that are free of helper virus and wild-type AAV.

artículo científico publicado en 2000

Efficient gene transfer into rhesus repopulating hematopoietic stem cells using a simian immunodeficiency virus-based lentiviral vector system

artículo científico publicado en 2004

Efficient retrovirus transduction of mouse pluripotent hematopoietic stem cells mobilized into the peripheral blood by treatment with granulocyte colony-stimulating factor and stem cell factor ⬇️

artículo científico publicado el 1 de septiembre de 1994

Enforced expression of the GATA-2 transcription factor blocks normal hematopoiesis.

artículo científico publicado en 1999

Evaluation of cardiac function in patients with thalassemia major

artículo científico publicado en 1980

Evaluation of desferrioxamine and ascorbic acid for the treatment of chronic iron overload

artículo científico publicado el 1 de enero de 1976

Evidence of genetic heterogeneity in five kindreds with familial hypertrophic cardiomyopathy ⬇️

artículo científico publicado el 1 de febrero de 1992

Expression of human beta globin genes introduced into primitive murine hematopoietic progenitor cells by retrovirus mediated gene transfer

scientific article published on 01 January 1989

Expression of the human beta-globin gene following retroviral-mediated transfer into multipotential hematopoietic progenitors of mice

artículo científico publicado en 1988

Expression of the human c-fms proto-oncogene in hematopoietic cells and its deletion in the 5q- syndrome

artículo científico publicado en 1985

Expression of the human c-fms proto-oncogene product (colony-stimulating factor-1 receptor) on peripheral blood mononuclear cells and choriocarcinoma cell lines

artículo científico publicado en 1986

Extended beta-globin locus control region elements promote consistent therapeutic expression of a gamma-globin lentiviral vector in murine beta-thalassemia

artículo científico publicado en 2004

Extinction of globin gene expression in human fibroblast x mouse erythroleukemia cell hybrids

artículo científico publicado el 1 de julio de 1976

Factors influencing in vivo transduction by recombinant adeno-associated viral vectors expressing the human factor IX cDNA.

artículo científico publicado en 2001

Functional amelioration of murine galactosialidosis by genetically modified bone marrow hematopoietic progenitor cells

artículo científico publicado en 2002

Functional correction of T cells derived from patients with the Wiskott–Aldrich syndrome (WAS) by transduction with an oncoretroviral vector encoding the WAS protein ⬇️

artículo científico publicado el 1 de mayo de 2003

Functional dissection of structural domains in the receptor for colony-stimulating factor-1 ⬇️

artículo científico publicado el 15 de agosto de 1992

Functional profile of the human fetal gamma-globin gene upstream promoter region

artículo científico publicado en 1992

Functional requirements for phenotypic correction of murine beta-thalassemia: implications for human gene therapy

artículo científico publicado en 2001

Gene Therapy 2000

artículo científico publicado el 1 de enero de 2000

Gene Therapy for Hemophilia

artículo científico publicado en 2016

Gene Therapy for Hemophilia

artículo científico publicado en 2017

Gene expression. Vol. 2: Eucaryotic chromosomes

Gene therapy for human hemoglobinopathies

artículo científico publicado en 1993

Gene therapy for the hemoglobin disorders.

artículo científico publicado en 2003

Gene therapy for the hemoglobin disorders: past, present, and future

artículo científico publicado en 2000

Gene transfer and expression in nonhuman primates using retroviral vectors

artículo científico publicado en 1986

Gene transfer into hematopoietic cells

artículo científico publicado en 1997

Gene transfer into hematopoietic cells

artículo científico publicado en 1996

Gene transfer into hematopoietic stem cells

scientific article published on 01 May 1991

Gene transfer into hematopoietic stem cells

scientific article published on 01 January 1994

Generation of a lentiviral vector producer cell clone for human Wiskott-Aldrich syndrome gene therapy

artículo científico publicado en 2015

Genetic mechanisms in neoplasia ⬇️

artículo científico publicado el 1 de noviembre de 1984

Genotoxicity of retroviral integration in hematopoietic cells.

artículo científico publicado en 2006

Good Manufacturing Practice Production of Self-Complementary Serotype 8 Adeno-Associated Viral Vector for a Hemophilia B Clinical Trial ⬇️

artículo científico publicado el 1 de mayo de 2011

Hematologic Responses of Patients with Sickle Cell Disease to Treatment with Hydroxyurea ⬇️

artículo científico publicado el 12 de abril de 1990

Hematopoietic growth factors: biologic complexity and clinical promise

scientific article published on 01 April 1988

Hemoglobin Switching in Sheep and Goats: Change in Functional Globin Messenger RNA in Reticulocytes and Bone Marrow Cells ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1972

Hemoglobin Switching in Sheep and Goats: Occurrence of Hemoglobins A and C in the Same Red Cell ⬇️

artículo científico publicado el 13 de septiembre de 1974

Hemoglobin messenger RNA from human bone marrow. Isolation and translation in homozygous and heterozygous beta-thalassemia

artículo científico publicado en 1973

Hemoglobin switching

artículo científico publicado el 1 de septiembre de 1978

Hemoglobin switching in man and chicken is mediated by a heteromeric complex between the ubiquitous transcription factor CP2 and a developmentally specific protein

artículo científico publicado en 1995

Hemoglobin switching in sheep and goats. Preparation and characterization of complementary DNAs specific for the alpha-, beta-, and gamma-globin messenger RNAs of sheep

artículo científico publicado en 1977

Hemoglobin switching in sheep and goats. V. Effect of erythropoietin concentration on in vitro erythroid colony growth and globin synthesis ⬇️

artículo científico publicado el 1 de marzo de 1975

Hemoglobin switching in sheep and goats. VI. Commitment of erythroid colony-forming cells to the synthesis of betaC globin

artículo científico publicado en 1976

Hemoglobin switching in sheep and goats: aspects of the molecular mechanism ⬇️

artículo científico publicado el 29 de noviembre de 1974

Hemoglobin switching in sheep and goats: induction of hemoglobin C synthesis in cultures of sheep fetal erythroid cells ⬇️

artículo científico publicado el 1 de noviembre de 1977

Hemoglobin switching in sheep. Cloning and characterization of the beta A and beta-like embryonic globin genes from genomic DNA ⬇️

artículo científico publicado el 10 de abril de 1980

Hemoglobin switching in sheep. Isolation of the fetal gamma-globin gene and demonstration that the fetal gamma- and adult beta A-globin genes lie within eight kilobase segments of homologous DNA ⬇️

artículo científico publicado el 25 de febrero de 1981

Hemoglobin switching in sheep. Quantitation of betaA- and betaC-mRNA sequences in nuclear and cytoplasmic RNA during the HbA to HbC switch.

artículo científico publicado en 1978

Hemoglobin switching in sheep. Synthesis, cloning, and characterization of DNA sequences coding for the beta B, beta C, and gamma-globin mRNAs ⬇️

artículo científico publicado el 10 de agosto de 1979

Hemoglobin switching in sheep: Only the γ gene is in the active conformation in fetal liver but all the β and γ genes are in the active conformation in bone marrow ⬇️

artículo científico publicado el 1 de diciembre de 1978

Hemoglobin switching in sheep: a comparison of the erythropoietin-induced switch to HbC and the fetal to adult hemoglobin switch ⬇️

artículo científico publicado el 1 de septiembre de 1980

Hemoglobin switching in sheep: commitment of erythroid stem cells to expression of the betaC-globin gene and accumulation of betaC-globin mRNA

artículo científico publicado el 1 de julio de 1978

Hemoglobin switching: a new experimental model

artículo científico publicado en 1978

Hemoglobin synthesis in somatic cell hybrids: globin gene expression in hybrids between mouse erythroleukemia and human marrow cells or fibroblasts ⬇️

artículo científico publicado el 1 de marzo de 1975

Hemoglobin synthesis in somatic cell hybrids: independent segregation of the human alpha- and beta-globin genes

artículo científico publicado el 26 de marzo de 1976

Hemogloblin Switching in Sheep and Goats: Erythropoietin-Dependent Synthesis of Hemoglobin C in Goat Bone-Marrow Cultures ⬇️

artículo científico publicado el 1 de junio de 1973

Hepatic iron stores and plasma ferritin concentration in patients with sickle cell anemia and thalassemia major

scientific article published on 01 January 1993

Hepatocellular adenoma in a young woman with beta-thalassemia and secondary iron overload

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1981

Heterogeneity of messenger RNA defects in the thalassemia syndromes

artículo científico publicado en 1980

High level of fetal-globin reactivation by designed transcriptional activator-like effector

artículo científico publicado en 2020

High levels of lymphoid expression of enhanced green fluorescent protein in nonhuman primates transplanted with cytokine-mobilized peripheral blood CD34(+) cells.

artículo científico publicado en 2000

High-level erythroid lineage-directed gene expression using globin gene regulatory elements after lentiviral vector-mediated gene transfer into primitive human and murine hematopoietic cells

artículo científico publicado en 2002

High-level globin gene expression mediated by a recombinant adeno-associated virus genome that contains the 3' gamma globin gene regulatory element and integrates as tandem copies in erythroid cells

artículo científico publicado en 1997

Highly efficient gene transfer into cord blood nonobese diabetic/severe combined immunodeficiency repopulating cells by oncoretroviral vector particles pseudotyped with the feline endogenous retrovirus (RD114) envelope protein

scientific article published on 01 August 2000

Human globin gene promoter sequences are sufficient for specific expression of a hybrid gene transfected into tissue culture cells

artículo científico publicado en 1987

Hydroxyurea induction of hemoglobin F production in sickle cell disease: relationship between cytotoxicity and F cell production

artículo científico publicado en 1986

Hydroxyurea-induced HbF production in anemic primates: augmentation by erythropoietin, hematopoietic growth factors, and sodium butyrate

artículo científico publicado en 1992

Identification of a stage selector element in the human gamma-globin gene promoter that fosters preferential interaction with the 5' HS2 enhancer when in competition with the beta-promoter

artículo científico publicado en 1992

Identification of two novel regulatory elements within the 5'-untranslated region of the human A gamma-globin gene

artículo científico publicado en 1995

In vivo selection to improve gene therapy of hematopoietic disorders

artículo científico publicado en 2002

Inducibility of the HS II enhancer depends on binding of an erythroid specific nuclear protein

artículo científico publicado en 1990

Inducible production of c-fos antisense RNA inhibits 3T3 cell proliferation

artículo científico publicado en 1986

Inducible, high-level production of infectious murine leukemia retroviral vector particles pseudotyped with vesicular stomatitis virus G envelope protein

artículo científico publicado en 1995

Induction of fetal hemoglobin in sickle cell patients by hydroxyurea: the N.I.H. experience.

artículo científico publicado en 1989

Induction of hemoglobin F synthesis in patients with beta thalassemia

artículo científico

Induction of specific tolerance to MHC-disparate allografts through genetic engineering

artículo científico publicado en 1993

Initiation of globin synthesis

artículo científico publicado en 1972

Initiation of globin synthesis in beta-thalassemia

artículo científico publicado en 1973

Initiation of globin synthesis. Preparation and use of reticulocyte ribosomes retaining initiation region messenger ribonucleic acid fragments

artículo científico publicado en 1972

Introduction and expression of human beta globin genes into primitive murine hematopoietic progenitor cells by retrovirus mediated gene transfer

scientific article published on 01 January 1989

Introduction of an activated RAS oncogene into murine bone marrow lymphoid progenitors via retroviral gene transfer results in thymic lymphomas.

artículo científico publicado en 1991

Isolation and characterization of a 15-kilobase genomic sequence coding for part of the Pro alpha 2 chain of sheep type I collagen ⬇️

artículo científico publicado el 10 de abril de 1980

Isolation and translation of hemoglobin messenger RNA from thalassemia, sickle cell anemia, and normal human reticulocytes ⬇️

artículo científico publicado el 1 de noviembre de 1971

Lentiviral Transfer of γ-Globin with Fusion Gene NUP98-HOXA10HD Expands Hematopoietic Stem Cells and Ameliorates Murine β-Thalassemia

artículo científico publicado en 2017

Lentiviral vectors for the treatment of Wiskott-Aldrich syndrome

artículo científico publicado en 2005

Localization and characterization of the DNase I-hypersensitive site II (HS II) enhancer. A critical regulatory element within the beta-globin locus-activating region

artículo científico publicado en 1990

Localization of the human alpha-globin structural gene to chromosome 16 in somatic cell hybrids by molecular hybridization assay

artículo científico publicado el 1 de septiembre de 1977

Long-term clinical and molecular follow-up of large animals receiving retrovirally transduced stem and progenitor cells: no progression to clonal hematopoiesis or leukemia

artículo científico publicado en 2004

Long-term in vivo expression of a murine adenosine deaminase gene in rhesus monkey hematopoietic cells of multiple lineages after retroviral mediated gene transfer into CD34+ bone marrow cells ⬇️

artículo científico publicado el 1 de octubre de 1993

Long-term safety and efficacy following systemic administration of a self-complementary AAV vector encoding human FIX pseudotyped with serotype 5 and 8 capsid proteins.

artículo científico publicado en 2011

Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B.

artículo científico publicado en 2014

Lymphocyte phenotype and lymphokines following anti-thymocyte globulin therapy in patients with aplastic anaemia

scientific article published on 01 August 1987

Manipulation of HbF production with hematopoietic growth factors

artículo científico publicado en 1989

Mapping a human genome

artículo científico publicado el 27 de julio de 1978

Massive myocardial hemosiderosis: A structurefunction conference at the National Heart and Lung Institute ⬇️

artículo científico publicado el 1 de diciembre de 1975

Mechanism of DNase I hypersensitive site formation within the human globin locus control region ⬇️

artículo científico publicado el 1 de febrero de 1992

Mechanism of autocrine stimulation in hematopoietic cells producing interleukin-3 after retrovirus-mediated gene transfer

artículo científico publicado en 1989

Mechanism of kinase activation in the receptor for colony-stimulating factor 1

artículo científico publicado en 1990

Methylation-Enhanced Binding of Sp1 to the Stage Selector Element of the Human γ-Globin Gene Promoter May Regulate Development Specificity of Expression ⬇️

artículo científico publicado el 1 de junio de 1993

Microcirculatory adaptations in sickle cell anemia: reactive hyperemia response

artículo científico publicado en 1990

Mobilization and mechanism of transcription of integrated self-inactivating lentiviral vectors

artículo científico publicado en 2005

Molecular characterization of a novel form of (A gamma delta beta)zero-thalassemia deletion with a 3' breakpoint close to those of HPFH-3 and HPFH-4: insights for a common regulatory mechanism

artículo científico publicado en 1988

Molecular defects in beta-thalassemia

artículo científico publicado en 1982

Multiple Integration Events into Several Putative Oncogenes Was Required To Cause Leukemogenesis in Two Primate Recipients of RCR Contaminated Stem-Cells. ⬇️

artículo científico publicado en 2004

Multiple hormone deficiencies in children with hemochromatosis

artículo científico publicado en 1993

Multiple myeloma. New approaches to therapy

artículo científico publicado en 1993

Myeloproliferative syndrome with sideroblastic anemia and acquired hemoglobin H disease

scientific article published on 01 January 1980

Nemaline myopathy. A histopathologic and histochemical study

artículo científico publicado en 1967

New myopathy with mitochondrial enzyme hyperactivity. Histochemical demonstration

scientific article published on 01 February 1967

Ninth Cooley's Anemia Symposium: summary and perspective

artículo científico publicado en 2010

Novel therapeutic approaches in sickle cell disease

artículo científico publicado en 2002

Only the promoter region of the constitutively expressed normal and amplified human dihydrofolate reductase gene is DNase I hypersensitive and undermethylated.

artículo científico publicado en 1985

Our journey to successful gene therapy for hemophilia B.

artículo científico publicado en 2014

Overview: mechanisms of the regulation of hemoglobin synthesis at the cellular level ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 1980

Paclitaxel chemotherapy after autologous stem-cell transplantation and engraftment of hematopoietic cells transduced with a retrovirus containing the multidrug resistance complementary DNA (MDR1) in metastatic breast cancer patients

artículo científico publicado en 1999

Pathophysiology and Clinical Manifestations of the -Thalassemias ⬇️

artículo científico publicado el 1 de diciembre de 2012

Periodic microcirculatory flow in patients with sickle-cell disease

artículo científico publicado en 1984

Pharmacologic manipulation of fetal hemoglobin synthesis.

artículo científico publicado en 1985

Pharmacological manipulation of fetal hemoglobin synthesis in patients with severe beta-thalassemia

scientific article published on 01 January 1985

Phenotypic correction of Fanconi anemia in human hematopoietic cells with a recombinant adeno-associated virus vector

artículo científico publicado en 1994

Pilot study of high dose ICE (ifosfamide, carboplatin, etoposide) chemotherapy and autologous bone marrow transplant (ABMT) with neoR-transduced bone marrow and peripheral blood stem cells in patients with metastatic breast cancer

scientific article published on 01 June 1993

Plasma cell infiltration of the conjunctiva associated with pancytopenia, dermatitis, and polyclonal gammopathy

scientific article published on 01 September 1976

Preclinical Dose-Finding Study With a Liver-Tropic, Recombinant AAV-2/8 Vector in the Mouse Model of Galactosialidosis ⬇️

artículo científico publicado el 18 de octubre de 2011

Preparation of globin messenger RNA.

artículo científico publicado en 1974

Private and public autocrine loops in neoplastic cells

artículo científico publicado en 1989

Production of glycosylated physiologically "normal" human alpha 1-antitrypsin by mouse fibroblasts modified by insertion of a human alpha 1-antitrypsin cDNA using a retroviral vector

artículo científico publicado en 1987

Prolonged multilineage clonal hematopoiesis in a rhesus recipient of CD34 positive cells marked with a RD114 pseudotyped oncoretroviral vector.

artículo científico publicado en 2003

Promoter sequences required for function of the human gamma globin gene in erythroid cells

artículo científico publicado en 1986

Pure red-cell aplasia of 10 years' duration due to persistent parvovirus B19 infection and its cure with immunoglobulin therapy

artículo científico publicado en 1989

Purification and characterization of heterogeneous pluripotent hematopoietic stem cell populations expressing high levels of c-kit receptor

scientific article published on 01 August 1993

Purification of the human NF-E2 complex: cDNA cloning of the hematopoietic cell-specific subunit and evidence for an associated partner

artículo científico publicado en 1993

Purified GPI-anchored CD4DAF as a receptor for HIV-mediated gene transfer

artículo científico publicado en 1994

RNA processing errors in patients with beta-thalassemia

artículo científico publicado en 1982

Recertification in hematology. Hematology Board of the American Board of Internal Medicine

artículo científico publicado en 1992

Recombinant adeno-associated virus (rAAV)-mediated expression of a human gamma-globin gene in human progenitor-derived erythroid cells ⬇️

artículo científico publicado el 11 de octubre de 1994

Recombinant adeno-associated virus-mediated gene transfer into hematopoietic progenitor cells.

artículo científico publicado en 1994

Recombinant adeno-associated virus-mediated high-efficiency, transient expression of the murine cationic amino acid transporter (ecotropic retroviral receptor) permits stable transduction of human HeLa cells by ecotropic retroviral vectors.

artículo científico publicado en 1996

Recombinant human granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF) shortens the period of neutropenia after autologous bone marrow transplantation in a primate model

artículo científico publicado en 1987

Regulated expression of human globin genes following transfer with retroviral vectors

artículo científico publicado en 1987

Regulated high level expression of a human gamma-globin gene introduced into erythroid cells by an adeno-associated virus vector ⬇️

artículo científico publicado el 1 de agosto de 1992

Regulation of hemoglobin synthesis during the development of the red cell (first of three parts).

artículo científico publicado en 1977

Regulation of hemoglobin synthesis during the development of the red cell (third of three parts).

artículo científico publicado en 1977

Regulation of hemoglobin synthesis during the development of the red cell. (Second of three parts).

artículo científico publicado en 1977

Regulatory regions flanking the human fetal gamma-globin genes

scientific article published on 01 January 1989

Relative stability of alpha- and beta-globin messenger RNAs in homozygous beta+ thalassemia

artículo científico publicado en 1977

Retroviral Vector-mediated Gene Transfer and Expression in Nonhuman Primates Following Autologous Bone Marrow Transplantation

article

Retroviral mediated transfer of the human multidrug resistance gene (MDR-1) into hematopoietic stem cells during autologous transplantation after intensive chemotherapy for metastatic breast cancer

artículo científico publicado en 1994

Retroviral transfer and expression of the interleukin-3 gene in hemopoietic cells

artículo científico publicado en 1987

Retroviral-mediated gene transfer into mammalian cells

artículo científico publicado en 1987

Retroviral-mediated transfer of genomic globin genes leads to regulated production of RNA and protein

artículo científico publicado en 1987

Retroviral-mediated transfer of interleukin-6 into hematopoietic cells of mice results in a syndrome resembling Castleman's disease

scientific article published on 01 January 1990

Retroviral-mediated transfer of the green fluorescent protein gene into murine hematopoietic cells facilitates scoring and selection of transduced progenitors in vitro and identification of genetically modified cells in vivo ⬇️

artículo científico publicado el 1 de septiembre de 1997

Retrovirus mediated gene transfer of the self antigen MBP into the bone marrow of mice alters resistance to experimental autoimmune encephalomyelitis

artículo científico publicado en 2000

Retrovirus-mediated transfer and expression of the interleukin-3 gene in mouse hematopoietic cells result in a myeloproliferative disorder

artículo científico publicado en 1989

Safe and Effective Gene Therapy for Murine Wiskott-Aldrich Syndrome Using an Insulated Lentiviral Vector

artículo científico publicado en 2016

Safety of intensive chelation therapy

artículo científico publicado el 13 de enero de 1977

Selection of drug-resistant bone marrow cells in vivo after retroviral transfer of human MDR1

artículo científico publicado el 3 de julio de 1992

Selective activation of human β - but not γ-globin gene in human fibroblast × mouse erythroleukaemia cell hybrids ⬇️

artículo científico publicado el 15 de febrero de 1979

Selective isolation of young erythrocytes for transfusion support of thalassemia major patients

artículo científico publicado en 1981

Serum sickness and haematopoietic recovery with antithymocyte globulin in bone marrow failure patients

artículo científico publicado en 1986

Single-copy transduction and expression of human gamma-globin in K562 erythroleukemia cells using recombinant adeno-associated virus vectors: the effect of mutations in NF-E2 and GATA-1 binding motifs within the hypersensitivity site 2 enhancer

artículo científico publicado en 1993

Site-specific demethylation and normal chromatin structure of the human dihydrofolate reductase gene promoter after transfection into CHO cells

artículo científico publicado en 1987

Special Announcement: Recertification in Hematology ⬇️

scholarly article

Specific prolongation of skin graft survival following retroviral transduction of bone marrow with an allogeneic major histocompatibility complex gene

artículo científico publicado en 1993

Stability of the individual globin genes during erythroid differentiation

artículo científico publicado el 10 de junio de 1977

Stable gene transfer and tissue-specific expression of a human globin gene using adenoviral vectors.

artículo científico publicado en 1986

Strand-selective transcription of globin genes in rabbit erythroid cells and chromatin ⬇️

artículo científico publicado el 1 de diciembre de 1975

Structurally diverse molecular deletions in the beta-globin gene cluster exhibit an identical phenotype on interaction with the beta S-gene

artículo científico publicado en 1985

Structure and expression of human globin genes introduced into mouse fibroblasts ⬇️

artículo científico publicado el 25 de septiembre de 1981

Structure and function of the enhancer 3' to the human A gamma globin gene

artículo científico publicado en 1990

Structure of the globin gene in differentiating erythroid cells

artículo científico publicado el 1 de enero de 1978

Study of markers of human erythroid differentiation in hybrid cells

artículo científico publicado el 1 de noviembre de 1976

Successful treatment of murine beta-thalassemia using in vivo selection of genetically modified, drug-resistant hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 2003

Suppression of clonal dominance in cultured human lymphoid cells by addition of the cHS4 insulator to a lentiviral vector

artículo científico publicado en 2007

Survival and retrovirus infection of murine hematopoietic stem cells in vitro: effects of 5-FU and method of infection

artículo científico publicado en 1991

Sustained high-level expression of human factor IX (hFIX) after liver-targeted delivery of recombinant adeno-associated virus encoding the hFIX gene in rhesus macaques

artículo científico publicado en 2002

Sustained high-level polyclonal hematopoietic marking and transgene expression 4 years after autologous transplantation of rhesus macaques with SIV lentiviral vector-transduced CD34+ cells

scientific article published on April 2009

Systemic Errors in Quantitative Polymerase Chain Reaction Titration of Self-Complementary Adeno-Associated Viral Vectors and Improved Alternative Methods ⬇️

artículo científico publicado el 1 de febrero de 2012

Tandem AP-1-binding sites within the human beta-globin dominant control region function as an inducible enhancer in erythroid cells

artículo científico publicado en 1990

Targeted Integration of a Recombinant Globin Gene Adeno‐Associated Viral Vector into Human Chromosome 19a ⬇️

artículo científico publicado el 30 de junio de 1998

Targeted and highly efficient gene transfer into CD4+ cells by a recombinant human immunodeficiency virus retroviral vector

artículo científico publicado en 1991

Tetralogy of fallot with hypoxemia in a patient with beta thalassemia intermedia ⬇️

artículo científico publicado el 1 de abril de 1978

The asynchrony of gamma- and beta-chain synthesis during human erythroid cell maturation. III. gamma- and beta-mRNA in immature and mature erythroid clones

artículo científico publicado en 1981

The combination of IL-3 and IL-6 enhances retrovirus mediated gene transfer into hematopoietic stem cells

artículo científico publicado en 1990

The degree of phenotypic correction of murine beta -thalassemia intermedia following lentiviral-mediated transfer of a human gamma-globin gene is influenced by chromosomal position effects and vector copy number

artículo científico publicado en 2002

The functional human dihydrofolate reductase gene ⬇️

artículo científico publicado el 25 de marzo de 1984

The growing clinical impact of gene therapy

artículo científico publicado en 2008

The human genes for GM-CSF and IL 3 are closely linked in tandem on chromosome 5

scientific article published on 01 April 1988

The human homolog of the Moloney leukemia virus integration 2 locus (MLV12) maps to band p14 of chromosome 5.

artículo científico publicado en 1989

The identification of hematopoietic-specific regulatory elements for WASp gene expression

artículo científico publicado en 2016

The interleukin 3 gene is located on human chromosome 5 and is deleted in myeloid leukemias with a deletion of 5q

artículo científico publicado en 1987

The regulatory element 3' to the A gamma-globin gene binds to the nuclear matrix and interacts with special A-T-rich binding protein 1 (SATB1), an SAR/MAR-associating region DNA binding protein.

artículo científico publicado en 1994

The upstream region of the human gamma-globin gene promoter. Identification and functional analysis of nuclear protein binding sites

artículo científico publicado en 1991

Therapeutic approaches to hemoglobin switching in treatment of hemoglobinopathies

artículo científico publicado el 1 de enero de 1992

Therapeutic levels of FVIII following a single peripheral vein administration of rAAV vector encoding a novel human factor VIII variant

artículo científico publicado en 2013

Therapeutic levels of fetal hemoglobin in erythroid progeny of β-thalassemic CD34+ cells after lentiviral vector-mediated gene transfer

artículo científico publicado en 2010

Tissue and developmental specificity of globin gene promoters: gene expression in human and mouse erythroleukemia and nonerythroid cells

artículo científico publicado en 1987

Tolerance induction using autologous bone marrow modified with an allogeneic class I MHC gene

artículo científico publicado en 1993

Trans-acting factors are responsible for the lack of beta-globin gene expression in K562 cells

artículo científico publicado en 1985

Transcriptional regulation of fetal to adult hemoglobin switching: new therapeutic opportunities

artículo científico publicado en 2011

Transcriptional regulation of human gamma globin gene expression

artículo científico publicado en 1989

Transduction of human primitive repopulating hematopoietic cells with lentiviral vectors pseudotyped with various envelope proteins

artículo científico publicado en 2010

Transfer of genes in hematopoietic cells with retroviral vectors

artículo científico publicado en 1988

Transfer of genes into hematopoietic cells using recombinant DNA viruses

scientific article published on January 1985

Transfer of human and murine globin-gene sequences into transgenic mice

artículo científico publicado en 1985

Transfusion haemosiderosis and chelation therapy

artículo científico publicado en 1982

Transgenic mice expressing antisense interleukin-3 RNA develop a B-cell lymphoproliferative syndrome or neurologic dysfunction

artículo científico publicado en 1994

Translation of rabbit haemoglobin messenger RNA by thalassaemic and non-thalassaemic ribosomes

artículo científico publicado en 1971

Traumatic cardiac hemolytic anemia: a late complication of a Starr-Edwards mitral valve prosthesis

artículo científico publicado el 1 de marzo de 1979

Treatment of Diamond-Blackfan anaemia with haematopoietic growth factors, granulocyte-macrophage colony stimulating factor and interleukin 3: sustained remissions following IL-3.

artículo científico publicado en 1991

Treatment of primary hemochromatosis with deferoxamine

artículo científico publicado el 16 de marzo de 1979

Treatment of severe combined immunodeficiency disease (SCID) due to adenosine deaminase deficiency with CD34+ selected autologous peripheral blood cells transduced with a human ADA gene. Amendment to clinical research project, Project 90-C-195, Janu

scientific article published on 01 August 1993

Use of the green fluorescent protein as a marker to identify and track genetically modified hematopoietic cells ⬇️

artículo científico publicado el 1 de octubre de 1998

Variable pattern of jun and fos gene expression in different hematopoietic cell lines during interleukin 3-induced entry into the cell cycle

artículo científico publicado el 1 de enero de 1992

Vitamin C and iron

artículo científico publicado en 1981

WASP- mice exhibit defective immune responses to influenza A virus, Streptococcus pneumoniae, and Mycobacterium bovis BCG.

artículo científico publicado en 2005

What are the current limitations for HSC transduction? How can we overcome them? (Discussion) ⬇️

artículo científico publicado el 1 de enero de 1997

alpha-and beta-Globin complementary deoxyribonucleic acids of human and rabbit. Specificity of hybridization ⬇️

artículo científico publicado el 25 de abril de 1975

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