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A randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonucleotide, drisapersen, in Duchenne muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2017

A sensitive, reproducible and objective immunofluorescence analysis method of dystrophin in individual fibers in samples from patients with duchenne muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2014

Author's reply

Comparison of ambulatory capacity and disease progression of Duchenne muscular dystrophy subjects enrolled in the drisapersen DMD114673 study with a matched natural history cohort of subjects on daily corticosteroids

artículo científico publicado en 2016

Development of the Performance of the Upper Limb module for Duchenne muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2013

Dystrophin quantification: Biological and translational research implications

artículo científico publicado en 2014

Exon skipping for DMD.

artículo científico publicado en 2012

Long-Term Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Drisapersen in Duchenne Muscular Dystrophy: Results from an Open-Label Extension Study

artículo científico publicado en 2016

Pharmacokinetics and safety of single doses of drisapersen in non-ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy: results of a double-blind randomized clinical trial

artículo científico publicado en 2013

Placebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular Dystrophy

Safety and efficacy of drisapersen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DEMAND II): an exploratory, randomised, placebo-controlled phase 2 study

artículo científico publicado en 2014

Stakeholder cooperation to overcome challenges in orphan medicine development: the example of Duchenne muscular dystrophy.

artículo científico publicado en 2016

Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy

artículo científico publicado en 2011

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