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Burden of illness of Pompe disease in patients only receiving supportive care.

artículo científico publicado en 2011

Clinical features and predictors for disease natural progression in adults with Pompe disease: a nationwide prospective observational study

artículo científico publicado en 2012

Enzyme replacement therapy and fatigue in adults with Pompe disease

artículo científico publicado en 2013

Enzyme replacement therapy and fatigue in adults with Pompe disease.

artículo científico publicado en 2013

Fatigue: an important feature of late-onset Pompe disease

artículo científico publicado en 2007

Impact of enzyme replacement therapy on survival in adults with Pompe disease

artículo científico publicado en 2013

Impact of enzyme replacement therapy on survival in adults with Pompe disease: results from a prospective international observational study ⬇️

artículo científico publicado el 27 de marzo de 2013

Mucopolysaccharidosis: Cardiologic features and effects of enzyme‐replacement therapy in 24 children with MPS I, II and VI ⬇️

artículo científico publicado el 26 de enero de 2012

PAS-positive lymphocyte vacuoles can be used as diagnostic screening test for Pompe disease

artículo científico publicado en 2010

Severely impaired health status at diagnosis of Pompe disease: a cross-sectional analysis to explore the potential utility of neonatal screening.

artículo científico publicado en 2012

Survival and associated factors in 268 adults with Pompe disease prior to treatment with enzyme replacement therapy ⬇️

artículo científico publicado el 1 de junio de 2011

The natural course of non-classic Pompe's disease; a review of 225 published cases

artículo científico publicado en 2005

The quick motor function test: a new tool to rate clinical severity and motor function in Pompe patients

artículo científico publicado en 2011

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