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CRISPR-Cas9-Mediated Correction of the 1.02 kb Common Deletion in CLN3 in Induced Pluripotent Stem Cells from Patients with Batten Disease

scientific article published on 01 February 2018

Concise Review: Patient-Specific Stem Cells to Interrogate Inherited Eye Disease

artículo científico publicado en 2016

Correction of NR2E3 Associated Enhanced S-cone Syndrome Patient-specific iPSCs using CRISPR-Cas9.

artículo científico publicado en 2019

Development of a Molecularly Stable Gene Therapy Vector for the Treatment of RPGR-Associated X-Linked Retinitis Pigmentosa

artículo científico publicado en 2019

Gene therapy using stem cells

artículo científico publicado en 2014

Gene transfer to respiratory epithelia with lentivirus pseudotyped with Jaagsiekte sheep retrovirus envelope glycoprotein

artículo científico publicado en 2005

Inclusion of Jaagsiekte sheep retrovirus proviral elements markedly increases lentivirus vector pseudotyping efficiency

artículo científico publicado en 2005

Patient-specific induced pluripotent stem cells (iPSCs) for the study and treatment of retinal degenerative diseases

artículo científico publicado en 2014

Persistent gene expression in mouse nasal epithelia following feline immunodeficiency virus-based vector gene transfer

artículo científico publicado en 2005

Stem cells as tools for studying the genetics of inherited retinal degenerations

artículo científico publicado en 2014

Transcriptional targeting in the airway using novel gene regulatory elements

artículo científico publicado en 2012

Using Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells and Wild-Type Mice to Develop a Gene Augmentation-Based Strategy to Treat CLN3-Associated Retinal Degeneration

artículo científico publicado en 2016

cGMP production of patient-specific iPSCs and photoreceptor precursor cells to treat retinal degenerative blindness

artículo científico publicado en 2016

piggyBac transposase tools for genome engineering

artículo científico publicado en 2013

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