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A Phase I/IIa Safety and Efficacy Study of Nebulized Liposome-mediated Gene Therapy for Cystic Fibrosis Supports a Multidose Trial

artículo científico publicado en 2015

A randomised, double-blind, placebo-controlled trial of repeated nebulisation of non-viral cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene therapy in patients with cystic fibrosis

artículo científico publicado en 2016

An immunocytochemical assay to detect human CFTR expression following gene transfer

artículo científico publicado en 2009

Assessment of CFTR function after gene transfer in vitro and in vivo.

artículo científico publicado en 2008

Assessment of F/HN-pseudotyped lentivirus as a clinically relevant vector for lung gene therapy

artículo científico publicado en 2012

CpG-free plasmids confer reduced inflammation and sustained pulmonary gene expression.

artículo científico publicado en 2008

In vivo imaging of gene transfer to the respiratory tract

artículo científico publicado en 2007

Inefficient cationic lipid-mediated siRNA and antisense oligonucleotide transfer to airway epithelial cells in vivo.

artículo científico publicado en 2006

Limitations of the murine nose in the development of nonviral airway gene transfer.

artículo científico

Optimizing aerosol gene delivery and expression in the ovine lung

artículo científico

Preparation for a first-in-man lentivirus trial in patients with cystic fibrosis.

artículo científico publicado en 2016

Repeated nebulisation of non-viral CFTR gene therapy in patients with cystic fibrosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial.

artículo científico publicado en 2015

Secreted Gaussia luciferase as a sensitive reporter gene for in vivo and ex vivo studies of airway gene transfer.

artículo científico publicado en 2011

Self-reactive CFTR T cells in humans: implications for gene therapy.

scientific article published on 19 July 2013

The safety profile of a cationic lipid-mediated cystic fibrosis gene transfer agent following repeated monthly aerosol administration to sheep.

artículo científico publicado en 2013

The use of carboxymethylcellulose gel to increase non-viral gene transfer in mouse airways

artículo científico publicado en 2009