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Short-hairpin RNA against aberrant HBB[IVSI-110(G>A)] mRNA restores β-globin levels in a novel cell model and acts as mono- and combination therapy for β-thalassemia in primary hematopoietic stem cells.

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Descripción artículo científico publicado en 2018
Autoría

autor: Carsten Lederer  Coralea Stephanou 

Fecha de publicación 26 de abril de 2018
Idioma inglés
País de origen
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Estatus de derecho de autor Desconocido
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