Splice-shifting oligonucleotide (SSO) mediated blocking of an exonic splicing enhancer (ESE) created by the prevalent c.903+469T>C MTRR mutation corrects splicing and restores enzyme activity in patient cells.

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Descripción	artículo científico
Autoría	autor: Matthias R Baumgartner  Thomas Koed Doktor  Viktor Kožich  Rugivan Sabaratnam  Brage Storstein Andresen
Fecha de publicación	15 de abril de 2015
Idioma	inglés
País de origen
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